速递！益普生GnRH类似物在中国获批新适应症

▎药明康德内容团队报道

3月10日，益普生（IPSEN）宣布其达菲林（注射用双羟萘酸曲普瑞林）三月剂型的新适应症上市申请已获得中国国家药监局（NMPA），用于中枢性性早熟（CPP）的治疗。根据益普生新闻稿，达菲林三月剂型于2019年被纳入中国第三批鼓励研发申报儿童药品清单，并曾被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评。

截图来源：NMPA官网

中枢性性早熟是由于下丘脑-垂体-性腺轴功能被提前激活，导致女孩8岁前、男孩9岁前出现内外生殖器官快速发育及第二性征呈现的一种常见儿科内分泌疾病。性早熟患儿遭受不容忽视的生理和心理负担，如不及时干预，会严重影响健康成长发育，导致患儿成年后身材矮小或出现生育问题。长效的促性腺激素释放激素类药物（GnRHa）是海内外临床指南推荐的中枢性性早熟标准治疗药物。性早熟治疗目标是延缓青春期发育，改善最终成人身高，避免心理行为问题。

双羟萘酸曲普瑞林是天然促性腺激素释放激素（GnRH）的类似物。动物研究和人体研究表明，初始刺激后，长期使用曲普瑞林可抑制促性腺激素的分泌，从而抑制睾丸的功能。此前，益普生的注射用双羟萘酸曲普瑞林已在中国获批，用于局部晚期或转移性前列腺癌的治疗。2022年8月，益普生在中国递交双羟萘酸曲普瑞林的新适应症上市申请。该申请还以“符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格”为由被CDE纳入优先审评。

参考文献： 

[1] 2023年03月10日药品批准证明文件送达信息发布. Retrieved Mar 10，2023, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20230310095910184.html

[2]益普生达菲林®三月剂型在中国获批新适应症----中枢性性早熟治疗再添新选择. Retrieved Mar 10，2023, from https://www.prnasia.com/story/395934-1.shtml