近日，昆药集团股份有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司按照提交的方案开展治疗异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的实体瘤的临床试验。
受理号：CXHL2000444 国 CXHL2000445 国
申请适用症：治疗异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。
研发投入：截至 2020 年 10 月底，对该药研发费用投入为 2569.72 万元人民币。
KY100001 是由昆药集团研制的一款针对 IDH1 基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症为：IDH1 基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。临床前研究显示，KY100001 的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性，安全性风险可控。根据昆药集团的临床方案及长远规划，一旦 KY100001能够成功上市，首先获益的具有 IDH1 突变的肝内胆管瘤患者，长远来说，随着昆药集团研究的推进，其它 IDH1 突变的肿瘤患者，也必将获益。
目前已上市的小分子 IDH1 抑制剂是由 Agios 制药开发的 Ivosidenib（AG-120），于 2018 年获得美国 FDA 批准，用于治疗 IDH1 突变的复发性或难治性急性髓性细胞白血病（AML）成年患者。2019 年又获美国 FDA 批准增加适应症，用于诊疗年龄≥75 岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断的 IDH1突变的 AML 成年患者。除 AML 适应症外，Ivosidenib 也在进行 IDH1 基因突变相关的多个瘤种的探索，包括骨髓增生异常综合征以及实体瘤（包括胆管癌、胶质瘤、软骨肉瘤等）。其它正在临床的选择性 IDH1 抑制剂还有诺华的 IDH-305、FORMA 公司的 Olutasidenib （FT-2102）、拜耳的 BAY-1436032 以及第一三共的DS-1001。
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