新规 | 提高药物可及性，CDE拟发布关于患者参与药物研发的指导原则

为便于申办者开展相关组织工作，更好地通过组织工作获得患者的体验信息和数据，2022年7月6日，国家药品监督管理局药品审评中心官网发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》，征求意见时限为自发布之日起1个月。本次原则参考医疗产品研发中有关患者协作的诸多文献，对于中国患者在医疗产业中的角色变迁有重要意义。本文为大家梳理了本指导原则中关于组织患者参与药物研发考虑关键内容并结合自己的解读与大家分享。

一、将患者需求融入到新药研发，提高药物可及性

在药物研发过程中，患者组织也起着重要作用，患者参与到药物研发的全生命周期中，符合以临床价值为导向的药物研发宗旨，将有助于药物研发上市，可能有效提升药物可及性。“患者参与到药物研发”成为未来发展的趋势，随着患者及患者组织趋于专业，患者参与的重要性越发凸显，患者也开始由“被服务者”转变为“参与者”和“决策者”。申办者基于何种原则、如何开展组织患者参与到药物研发工作中，从而获得患者体验信息和数据，是药物研发的关键要素。CDE生物制品临床部牵头组织撰写了《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则》，主要阐述在组织患者参与药物研发工作中的重点内容及其框架，旨在为申办者如何组织患者参与到药物研发中来提供参考。

二、组织患者参与药物研发的亮点抢先看

基于目前的认知，充分考虑申办者实施组织患者参与药物研发工作的实际，明确了需遵循的基本原则、阐述组织工作的具体内容，并对需要关注的事项进行了列举。本指导原则主要分为6个章节，分别为概述、基本原则、组织工作、注意事项、示例和参考文献。主要亮点内容包括：

1、适用范围

2、如何基于目的来组织患者参与药物研发工作的思路

从当前临床药物研发经验来看，组织患者参与在药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期，发挥了重要作用。让患者能够真正买得起、买得着、用得上相关研发新药，那么药物研发如何组织患者参与立项工作？以研发某哮喘用药时开展的组织患者参与立项工作为示例，通过举例的方式，简单梳理如何基于目的来组织患者参与药物研发工作的思路。

2.1 组织工作目的：

在药物研发的不同阶段，组织患者参与到药物研发的目的会有所变化，包括但不限于研发立题阶段、临床试验开始之前阶段、临床试验实施过程中阶段、临床试验结束后阶段、药物获批准上市之后阶段等。本示例组织工作的目的是确定不同地区患者在哮喘严重程度自我评估方面的差异，并探索中国哮喘患者的疾病进程。

2.2 具体组织工作：

（1）患者人群：诊断为中度或重度哮喘；X名来自城市的受访者和Y名来自农村的受访者。       

（2）问题设计：      

访谈问题设计注意事项：设计适当的访谈问题和访谈指南时，应重点关注使用背景和研究目的等重要概念。问题可大致分为几种类型：结构化问题，指申办者提出一组预先定义的问题；半结构化问题，指申办者提出一组预先定义的问题和探索性问题；非结构化面谈问题，指申办者提出计划外或自发问题。无论采用何种方法，问题的组织方式对于收集无偏倚的患者信息都是至关重要的。尽管自发回复是理想的，但在某些情况下，可能需要提示患者，例如：           

1)您是如何定义您的哮喘严重程度的？从1到10，1是最轻微的，10是最严重的，您会用哪个数字定义您哮喘的严重程度？（视觉模拟评分法）           

2)是什么原因让您有这样的评价？比如可能是哮喘发作次数或限制您的活动？       

（3）组织方式：单独线上访谈。       

（4）分析方法：定性、定量并行的分析方法。

2.3 组织后工作：

在组织患者参与药物研发工作结束后，形成文字记录或者会议纪要，并且需将通过组织工作获得的具有代表性的患者个人观点与来自多个患者群体的广泛建议相结合，通过定性或者定量分析，采纳有价值信息和数据，并采取适用的方法进行信息和数据的管理，为整体药物研发计划提供支持。申办者应按既定的保密程序妥善完成相关工作，并建立患者反馈信息原始文件数据存档机制，如：

（1）进行患者反馈数据分析，城市和农村患者在对自身哮喘严重程度判断时，主要参考了三个原因：发作次数、症状是否得到控制以及是否需要长期用药。关于影响自我评估的因素，意见分为2组：1组是更关注疾病发作次数，2组更关注对生活质量的影响。       

（2）汇总组织工作的结论并与内部和外部利益相关者分享。

参考文献       

[1]www.cde.org.cn.