新药研发“卡脖子难题”有解吗？

很多时候，新药研发会被临床试验扼住咽喉。

2021年刚刚过去1季度，就已有多家制药企业因存在研发风险，暂停药物研发。一款新药上市之前经历的研发之路可谓道阻且长，投入10至15年，15至20亿美金不在话下；超一半时间与经费是花在临床试验上，只有不到10%的药物能成功上市。BIO与QLS Advisors公布的一组数据显示，2011-2020年期间，从临床I期开始到获批上市，即LOA（Likelihood of Approved）仅为7.9%。

临床试验的过程更是冗杂有余，从中心筛选、启动到患者招募，从试验监查、数据报告递交、存档等诸多环节，到严苛监管，整个临床试验的执行效率降低、成本高、质量不可控，风险系数增高。

临床试验全程实现信息共享，纳入数字化技术是必然的选择。

 1994年，Glen de Vries从卡内基梅隆大学分子生物学专业毕业。在校实习期间，他曾在纽约哥伦比亚长老会医院里，为一个实验室设计小型临床试验方案。彼时，Glen de Vries被堆积如山的纸质文件和计算机工具使用的匮乏所震惊。随即和精通编程的泌尿科住院医师Ed Ikeguchi创办了Medidata的前身团队，专注于专门实现临床试验的过程数字化。

20多年间，Medidata研发的软件改变了全球临床研究的传统工作方式。实现了从纸上到云上不可能的转变，引领临床科学的数字化转型。在基于生命科学数据库构建的统一、智能的平台上助力临床试验研究。

全球TOP25药企中，有18家是Medidata的客户。Medidata的服务对象覆盖全球性制药公司、生物技术企业、医疗器械研发商、医学中心及CRO，客户累计超过1700家，其中位于亚太地区的客户已经超过500家。

近年来，Medidata开创性地将30多款产品集合于Rave临床云上，并将AI与大数据应用于临床试验管理解决方案中。

数字化技术为临床研究提供了全新的解决方案，给予了临床试验更多的可能。尤其随着信息技术的深入发展，任何新兴技术的产生都有被纳入临床试验的数字化手段，尤其是近几年发展神速的可穿戴设备和AI技术。作为全球领先的生命科学临床研究领域云解决方案供应商，Medidata一直在探索。

纵观医学史，随着我们对人类生物学的了解越来越多，我们也在创造对疾病更精确的定义。从“你发烧了”，或者“你感染了”，到“你是否被某种对XYZ抗生素敏感的细菌感染了?对疾病的定义越精确，我们的治疗也可以更精确和有效。

当前，抗肿瘤药物是国内外创新药物研发热点，大量资本投入到肿瘤领域，大量新产品进入临床试验。由于分子生物学研究进展，肿瘤临床治疗逐渐向个体化治疗模式转换，提倡更为“精准”的医学治疗，这对当前从事抗肿瘤药物的研发团队和管理部门提出了特殊挑战。

Medidata总裁兼联合创始人Glen de Vries先生也曾表示：“随着肿瘤学日益专注于靶向疗法和免疫疗法研究，我们必须重新思考临床试验的方案设计，以充分实现精准医疗的愿景。”

依托超过20000个试验和600万患者数据的Medidata平台构建，深入挖掘数据，找到被忽视的规律，Medidata旗下Acorn AI正在通过AI技术和行业领先的专业知识，帮助制药行业找到对药物反应最好的患者群体，帮助研究人员更好地根据受益人群调整药物，解决最复杂的科学和商业挑战。

只要有尚未治愈的疾病，或是难以攻克的病毒，在数字化的路上，永远不乏前赴后继，迎难而上的身影，解决那些“不可能”的问题。未来已来，数字化趋势下的精准医疗将改善患者个体医疗，从预防到治疗精准保护患者切身利益；同时打通新药研发全产业链信息壁垒，解决创新研制难题。