植德写意丨如何步入药品上市快车道——浅析优先审评审批程序

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关键词：优先审评上市药品药

资讯来源：同写意

发布时间： 2021-03-31

作者：植德生命科学组姜涛曹旦

2020年伊始，新型冠状病毒肺炎（FCOVID-19）（下称“新冠肺炎”）爆发并逐步席卷各地，随着新冠肺炎疫情的愈演愈烈，相关疫苗的研发工作也被摆上日程。鉴于疫苗研发的长周期性，新冠肺炎疫苗能否通过加快上市注册程序步入药品上市快车道备受瞩目。

恰逢其时，2020年1月22日，国家市场监督管理总局颁布了《药品注册管理办法》（下称“新注册办法”），新注册办法将在2020年7月1日正式生效，其史无前例地将药品加快上市注册程序单独成章，并明确了四大加快上市注册程序，即突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序及特别审批程序。

本文旨在以优先审评审批程序为切入点，对新注册办法下的相关制度作初步解读，并与现有规定进行比较，以期窥见些许新注册办法的监管思路及引导趋势。

优先审评审批程序的背景及发展脉络

在新时代医药产业环境下，药品监管面临新问题。一方面，由于药品的重复申报，大量申报的药品拥挤在特殊审批[1]通道当中。另一方面，已上市的创新药品并不能满足临床需求，药品临床短缺成为新的监管难题。

为促进医药行业的结构调整和转型升级，实现上市药品的有效性、安全性及质量可控性，并更好地满足公众的用药需求，我国于2013年提出了优先审评药品政策。在新注册办法颁布前，优先审评审批程序已历经近七年的制度衍变，其发展脉络大致如下：

新旧优先审评审批程序的规则比较

适用药品范围

(1) 新注册办法主要从下述六个类别对适用药品进行了梳理：

(2) 《国家食品药品监督管理总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（下称“《关于实行优先审评的意见》”）从下述三个方面确立了现有优先审评审批程序所适用的药品范围，具体包括：

适用阶段

具体程序

(1) 新注册办法中未规定优先审评审批的具体程序，有待后续配套细则就此进行明确。不过结合药监局药品审评中心（下称“药审中心”）于2019年11月8日颁布的《优先审评审批工作程序》（征求意见稿），我们认为相应的变化趋势可能是进一步细化流程步骤，且明确规定每一流程步骤的时限。

另值得注意的是，新注册办法对优先审评审批程序的审评时限、技术资料补充及通用名称优先核准等方面作出了规定：

(2) 根据《关于实行优先审评的意见》，现有优先审评审批程序分为申请、审核、审评、报送及审批五个环节，具体如下：

沟通交流机制

(1) 新注册办法明确了与药审中心沟通交流是提出优先审评审批申请的前置步骤。除此以外，再无其他规定，后续有待药审中心等专业技术机构出台配套文件，明确沟通交流的具体程序、要求和时限。

(2) 《关于实行优先审评的意见》对现有优先审评审批程序的沟通交流机制作出了规定，具体包括：

新旧规定的变化与思考

与其他加快上市注册程序的配套衔接

新注册办法下优先审评审批程序不再是一个完全独立的药品加快上市注册程序，其在上市流程及适用药品范围方面与其他加快上市注册程序进行了相应的配套衔接。

首先，就药品上市流程角度，新注册办法下优先审评审批程序不再适用于药品临床试验阶段，而仅适用于药品上市许可阶段。虽然流程覆盖上较现有规定有所缩小，但新注册办法下新出台的突破性治疗药物程序及附条件批准程序系对该等环节的加快上市注册程序作了相应的补充，其仅适用于药品临床试验阶段。

其次，就适用药品范围而言，若药品在临床试验阶段经申请获批突破性治疗药物程序或附条件批准程序的，其亦可在上市许可阶段申请适用优先审评审批程序。

总体而言，我们理解，目前监管机构对药品临床试验阶段的加快放行更为慎重，这呼应了2019年12月生效的《药品管理法》（下称“新管理法”）中所体现的关于提升药品质量、保证药品安全的基本原则。同时值得注意的是，除由药监局主导并适用于突发公共卫生事件的特别审批程序外，新注册办法通过突破性治疗药物程序及附条件批准程序对具有重大现实意义并一定程度上证明/显示存在临床优势的特定药品，亦给予了临床阶段提速的机会。

明确了与其他加快上市注册程序的定位差别

虽然相关细则尚未正式出台，但根据新注册办法，我们仍可体察到目前不同加快上市注册程序存在不同的定位。就本文重点讨论的优先审评审批程序而言，其主要侧重于在时限上作出明确约束。

药审中心绕过积压排队，通过优先配置审评资源的方式，实现适用药品在上市许可阶段的提速；而就突破性治疗药物程序，其主要通过与药审中心的沟通交流机制及由其进行技术指导的方式来加快临床试验阶段的进程；另就附条件批准程序，一旦适用，相应申请人可直接提出药品上市许可申请，大大加快临床阶段的进程。但相应的适用门槛较高，一般至少需已有数据可显示其疗效。

适用药品范围的调整

比对新旧规定下优先审评审批程序的适用药品，不难发现基于申请人利益角度的首创新药（包括境内外同步首创新药），以及基于专利即将到期及其他行政层面的药品申请情形（包括列入国家某专项计划等）不再单独列明。但鉴于存在“国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形”这一兜底条款，不排除新注册办法生效后该等情形亦可能相应适用。

如前所述，优先审评审批程序所适用药品的准确范围尚待后续进一步明确。但根据新注册办法中列明的适用范围，我们仍能体察到，本次修订主要系以患者利益为根本，并结合实际的临床需求，相应削弱了对包括药企在内的药品注册申请人的利益诉求考量。

对应罚则的变化——惩罚力度大幅提升

就纳入优先审评审批程序而言，我们理解，其亦系对药品注册申请人的一项许可。若在该等申请期间存在供虚假数据、资料、样品或者有其他欺骗行为的，须承担相应法律责任。在新注册办法下，前述事项的惩罚力度大幅提升。

▨ 首先，就药品注册申请人，至此起不再受理相应许可申请的期限从一年或三年提升至十年；

▨ 其次，就罚款金额，从一万元到三万元提升至五十万元到五百万元；

▨ 最后，新增落实了处罚到人的制度，即情节严重的，药品注册申请人的法定代表人、主要负责人等须承担二万元以上二十万元以下的罚款、十年内的行业禁入，并可由公安机关处以五日以上十五日以下的拘留。

前述罚则系新注册办法及新管理法下强化法律责任、加大处罚力度的一个缩影，反映了监管机构对药品行业中药品注册申请人等主体履行义务及承担责任的严格要求，相应体现了对患者利益的极大保护。

总结

时隔十三年，新注册办法千呼万唤始出来。以优先审评审批程序为代表的加快上市注册程序单独成章，系监管机构应对临床所需作出的正式回应。

更值得关注的是，监管机构在有限的篇幅中对不同加快上市注册程序进行了简要梳理、定位及相互衔接，以使其构成一个内在相互关联的一体化制度。通过与现有规定的比较，我们可进一步洞察监管机构以患者利益为根本，强化药品注册申请人等从业主体的责任意识及责任承担的监管思路。

[1]国家食品药品监督管理局于2007年7月10日颁布的《药品注册管理办法》(现行有效)中提出了特殊审批，根据该注册办法第四十五条的规定，国家食品药品监督管理局对下列申请可以实行特殊审批：

(一) 未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂，新发现的药材及其制剂；

(二) 未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；

(三) 治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药；

(四) 治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。

植德生命科学组

植德生命科学组专注于生命科学及医疗健康全产业链条的法律服务及其前沿研究，包括药品研发、临床实验研究、药品生产、生物技术、医疗器械与医疗服务等，为该等领域的研究机构、生产企业、销售企业、医疗机构、投资机构提供包括知识产权、投融资、并购、跨境药品研发与交易、员工激励与人力资源整合、合规、反不正当竞争与商业秘密保护、上市、反垄断等在内的法律服务。

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