速递！科士华生物新型T细胞药物获FDA孤儿药资格

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关键词：药物细胞FDA生物孤儿药药

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2023-03-30

▎药明康德内容团队报道

近日，科士华生物（TCRx Therapeutics）发布新闻稿称，美国FDA正式授予其KSH01 HD-TCR T细胞药物孤儿药资格（ODD）。根据科士华生物新闻稿，该项孤儿药资格的授予主要基于这款T细胞产品在终末期肿瘤药效学研究中的积极效果，获得孤儿药资格后，该管线可获得FDA诸多政策支持以缩短产品临床开发周期。

公开资料显示，KSH01 HD-TCR T细胞药物的适应症包括食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多种晚期实体瘤，其核心序列是依托科士华生物的核心技术平台TCR-XFinder及TCR-XPlanet T细胞数据库，从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列。此管线目前已经在广西医科大学第一附属医院等多家临床中心开展临床研究，并正在继续扩大招募晚期实体瘤患者。

科士华生物创立于2020年，公司聚焦于治疗实体肿瘤的HD-TCR T细胞药物开发。HD-TCR的核心理念在于获得天然序列中强效的TCR作为开发药物的候选分子，而非体外亲和力优化获得的强效TCR分子。该策略优势在于使用经过人体胸腺阴性选择的TCR序列，在保证了与抗原结合的高亲和力的前提下，又避免人工序列优化带来的严重脱靶毒性，从而实现了完成临床概念验证（POC）、确立临床前候选化合物（PCC）后的TCR兼具良好的安全性和有效性。

目前，科士华生物开发了多款针对终末期高发病率癌种的TCR T细胞产品，并已启动多项多中心临床试验研究。另外，该公司还搭建了TCR-XFinder序列发现平台，并基于积累数据建立了肿瘤特异性T细胞大数据库TCR-XPlanet。其中，TCR-XFinder平台可同时支持固定靶点TCR序列和患者个性化TCR序列发现，结合公司的药学团队和临床转化平台，可实现从患者端至TCR-T细胞治疗产品制剂的快速临床转化应用。

参考资料：

[1]科士华KSH01 HD-TCR T细胞药物获美国FDA孤儿药资格认定. Retrieved Mar 27, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/QMNwAJdEOIWN1otkJ7exMg

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