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首个血友病基因疗法获欧盟批准上市
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关键词:
批准上市
基因
上市
疗法
资讯来源:
Insight数据库
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发布时间:
2022-08-25
8 月 24 日,BioMarin Pharmaceutical(BioMarin)宣布,欧盟委员会(EC)已批准其
血友病 A 基因疗法 ROCTAVIAN™ (Valoctocogene Roxaparvovec) 有条件上市
,用于治疗无 FVIII 因子抑制剂史且 AAV5 抗体阴性的严重血友病 A 成人患者。这是
全球首个获批上市的血友病基因疗法
。
血友病 A 也称为因子 VIII 缺乏症或经典血友病,是一种 X 连锁遗传疾病,由凝血蛋白因子 VIII 缺失或缺陷引起。血友病 A 以反复出血及其相关并发症为主要临床表现,其中约 80% 为关节出血,其并发症主要是慢性出血性关节病变,且可导致严重的关节畸形。
目前,重度 A 型血友病的护理标准是长期终身静脉输注凝血因子 VIII,但频繁的输注给患者带来极大不便。
Valoctocogene Roxaparvovec 是一款 AA5 基因疗法,通过 AAV5 将编码凝血因子 VIII 基因的功能性拷贝递送到患者体内,从而帮助患者恢复自身凝血因子 VIII 生产能力,减少持续预防性治疗需求,有潜力使患者实现一次性治疗的效果。
此次获批是基于该药物临床开发项目整体数据,包括全球性 III 期临床试验 GENEr8-1 (登记号:NCT03370913) 的结果。GENEr8-1 临床研究结果显示,与入组前一年的数据相比,单次输注 Valoctocogene Roxaparvovec 后,受试者的年出血率(ABR)显著降低,重组凝血因子 VIII(FVIII)蛋白制剂使用频率降低,患者体内血液中 FVIII 活性显著增加。
在接受治疗 4 周后,受试者的年 FVIII 使用率和需要接受治疗的 ABR 分别降低了 99% 和 84%
,统计学差异显著(p<0.001)。
安全性方面
,该药物在试验中安全性良好,受试者未出现 FVIII 因子抑制、恶性肿瘤或血栓副作用,也未见报告与治疗相关的严重不良事件 (SAE)。
Valoctocogene Roxaparvovec 临床试验结果
来自:
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「ROCTAVIAN」
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