阿斯利康、默沙东联合开发！创新MEK抑制剂在中国拟纳入优先审评

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关键词：联合开发默沙东抑制剂制剂阿斯利康优先审评

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-05-26

▎药明康德内容团队报道

5月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）申报的司美替尼（selumetinib）胶囊纳入拟优先审评，拟用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。公开资料显示，司美替尼是由阿斯利康和默沙东（MSD）公司共同开发的MEK抑制剂，是全球首款治疗NF1这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。

截图来源：CDE官网

NF1是一种罕见、不可治愈的遗传性疾病，发病率约为1/每3000名新生儿。该疾病是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起，这种基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致肿瘤的生长。在20%~50％的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上发展，导致丛状神经纤维瘤。

MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。作为一款MEK抑制剂，司美替尼能够 选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情 。此前，该药已获得美国FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定以及优先审评资格，适应症为治疗NF1。 2020年4月，司美替尼获FDA 批准上市（商品名为Koselugo），治疗2岁及2岁以上的NF1儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤，成为首款治疗NF1的创新疗法。

根据阿斯利康和默沙东公开资料，2017年7月，双方宣布在全球范围内达成一项肿瘤领域战略合作，共同对全球首个PARP抑制剂奥拉帕利以及MEK抑制剂司美替尼就多个肿瘤适应症进行临床开发和商业推广。双方将携手研发奥拉帕利和司美替尼与其他潜在新药的联合治疗以及单药治疗方案。同时，两家公司还将独立开发奥拉帕利和司美替尼与各自旗下的PD-L1及PD-1抑制剂的联合治疗方案。

在中国，司美替尼已经获得多项临床试验默示许可，适应症为患有症状性和/或进展性、无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤治疗。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，阿斯利康正在开展一项国际多中心（含中国）3期临床试验，评估司美替尼治疗存在症状、不能手术丛状神经纤维瘤的成人NF1受试者的有效性和安全性。

此前，一项在美国国家癌症研究所开展的临床试验结果显示，司美替尼的治疗使携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤的NF1儿童患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

NF1的症状包括皮肤上和皮下的软块（皮肤神经纤维瘤），皮肤色素沉积（被称为“咖啡状斑点”）。丛状神经纤维瘤可导致疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容，并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤。

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本次司美替尼胶囊在中国拟纳入优先审评，意味着该药在中国的上市速度有望加快。期待它尽快来到中国，早日造福更多患者。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved May 26 , 2022. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2] FDA Approves First Therapy for Children with Debilitating and Disfiguring Rare Disease. Retrieved 2020-04-11, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-for-children-with-debilitating-and-disfiguring-rare-disease-301038879.html

[3]利普卓作为胚系BRCA突变高危早期乳腺癌患者的辅助疗法将死亡风险降低了32%. Retrieved Mar 17 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/FTmr_CPkjjx7oVBqrrqXqg

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