关于CAR-T，见仁见智的观点

素材来源：蒲公英论坛

CAR-T疗法，是利用病人自身细胞，通过提取血液里的免疫T细胞，运用基因工程技术在体外给T细胞加入一个嵌合抗原受体基因，令其能识别肿瘤细胞表面的抗原，在体外扩增后把这些细胞输回到病人体内，达到识别、杀死癌细胞的治疗效果，CAR-T作为“活细胞”的药物，不同于典型的小分子或生物治疗，因为它利用的是每个病人自己的细胞，这类疗法极为个性化。

 

2017年，诺华CAR-T细胞治疗疗法CTL-019上市，用于治疗儿童或年轻人中复发或难治性的B细胞型急性淋巴细胞白血病（ALL），这是全球第一个上市的细胞治疗产品，这是PD-1/PD-L1类药物上市3年后肿瘤免疫治疗领域又一件具有里程碑意义的事件。

17年12月，CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，对其适用的细胞治疗产品范围进行了限定，是指用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。这一指导原则算是明确了CAR-T走上按照药品监管的规范路径，而药品进行临床试验必须经过国家药监局批准，通常由制药企业申请，2018年3月13日，南京传奇生物的CAR-T疗法获得原国家食药监总局的临床试验批件，成为中国首个获批临床试验的CAR-T疗法。

CAR-T到底是治疗技术还是药品？业界一直存在争论，在蒲公英论坛辩论PK台，也有一些观点，见仁见智：（辩论PK台由金佰利（KIMTECH）冠名支持，金佰利——精准控制，全面保护）

1、有人认为CAR-T应该是药品，只是这种药品的原料来自于病者自身，CAR-T只是制药的一种工艺。

 

2、有人认为CAR-T应该是一种医疗技术。因为所谓的原料来自于病人本身，这个原料无法复制，无法大规模在不同人群身上使用，也可以说是一种私人订制式的医疗技术。

3、有人说CAR-T是一种治疗技术，但严格来说，并不完全是治疗技术。因为从目前常规的CAR-T治疗的过程来划分，嵌合抗原受体基因的载体构建、制备过程（包括质粒和病毒载体）更类似药品生产，这个过程是批量的、重复的；而从T细胞开始，就进入了治疗技术阶段，将前期制备的“药品”加入病人的T细胞中使其发挥肿瘤杀伤作用，这是个性化的。

如果以后CAR-T治疗发展到嵌合抗原受体基因也能够依据病人肿瘤表面抗原来制备，能够实现真正的个性化治疗，那就是完全意义上的治疗技术了。

 

2018年，中国CAR-T细胞癌症首案，对CAR-T的药品和疗法的属性也仍然存在争议。

患者方认为：CAR-T已经纳入国家药监局管理，应按照药品临床试验管理。

医院方认为：CAR-T只是一种新的治疗手段，这是一项科学研究性质的临床试验。

 

在美国，CAR-T是作为细胞药品来审批的，招募受试与药品试验一样，并不收费。

在日本，CAR-T是独立于药物、医疗器械，作为再生医疗产品单独监管，包括细胞治疗、基因治疗、组织工程。作为再生医学产品，需要满足以下条件：适应症为危及生命的疾病；治疗方法为满足需求的创新性产品，并经过初步的有效性、安全性验证，符合相关法规监管政策，并且在患者知情同意后产品进入市场。

还有一种观点：CAR -T疗效是个运气游戏（其实得不得肿瘤也是运气），没有很好的指标能指导这个患者到底适不适合做CAR- T，能看看血里CAR- T存续但没有更好的方法预测CAR- T到底能不能彻底清除肿瘤，副反应的问题也很大，有的患者无法耐受细胞因子风暴和神经毒性。

CAR -T目前取得了效果，原先肿瘤多种治疗方法复发难治的话，患者可能就要等死了，CAR T提供了个延长生存的机会。就好像星际穿越里女主说的：我的知识带领人类走出了最远的距离，但男主说：这还不够。

人类可能真的做不到完全攻克所有类型的肿瘤，未来肿瘤治疗的方向也可能是找到足够多的有效治疗手段，帮助患者活到自然寿命而已。

尽管，短期难说，但是，长景看好，毕竟从学术发现向产业化转移，我们已经前进了很多！不管CAR-T是一种治疗技术，还是一种药品，安全有效、治病救人才是我们永远不变的追求目标。