罕见病 | 百济神州引进的司妥昔单抗即将获批，治疗特发性多中心Castleman病

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关键词：单抗治疗罕见病获批百济神州

资讯来源：药渡

发布时间： 2021-11-25

日前，百济神州从EUSA Pharma引进的司妥昔单抗在国内的上市申请（相关受理号为JXSS2100004/5）在NMPA的状态变更为“待审批”，预计近期有望获批，用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人类疱疹病毒8（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（多中心Castleman病）成年患者。

Castleman病是一种罕见、危及生命的衰竭性淋巴组织增生疾病，其特征是淋巴结肿大和受累淋巴结组织特有的组织病理学表现。根据淋巴结分布与器官受累部位，Castleman病分为单中心Castleman病和多中心Castleman病。其中单中心Castleman病仅累及单个淋巴结区域，全身症状反应较轻，预后较好，而多中心Castleman病累及多个淋巴结区域，多有全身症状，预后较差。

根据人类疱疹病毒-8（HHV-8）的感染状态，多中心Castleman病又进一步分为 HHV-8 阳性多中心Castleman病和 HHV-8 阴性多中心Castleman病。HHV-8 阴性多中心Castleman病，又叫特发性多中心型Castleman病，占多中心Castleman病的33%-58%。

Castleman病发病机制复杂，可能与多种过程有关，但引发的系统症状和病理改变通常由IL-6细胞因子风暴驱动。IL-6是一种强效的促炎细胞因子，在免疫调节、造血、炎症中起着重要作用。当IL-6过度增加，可以引起淋巴结肿大、贫血、低蛋白血症和全身水肿等一系列Castleman病的系统症状。

司妥昔单抗（Siltuximab）是一种抗 IL-6 的人鼠嵌合免疫球蛋白 G1κ型单抗，最初由强生研发，后授权给EUSA Pharma公司。2014年4月，该药被FDA批准用于用于治疗HIV阴性和HHV-8阴性的多中心Castleman病，商品名为Sylvant。2018年，该药被NCCN指南和Castleman病协作网（CDCN）指南推荐为特发性多中心型CD（iMCD）的一线治疗药物。截至目前，Sylvant已在全球40多个国家和地区获批上市。

2020年1月，百济神州与 EUSA Pharma达成合作，获得后者孤儿药Sylvant（司妥昔单抗）及Qarziba （达妥昔单抗β）在大中华地区的独家开发和商业化权益。达妥昔单抗β是一款GD2单抗，今年8月在国内被批准用于治疗高危神经母细胞瘤，具体适应症为：1) 治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；2) 治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。

在国内，司妥昔单抗被纳入CDE发布的《第一批临床急需境外新药》名单。今年1月，该药在国内递交的上市申请获CDE受理，同时被纳入优先审评程序。如今不到一年，该药在国内的上市申请就将进入行政审批，可见我国药品审批速度已经明显提高。若顺利获批，司妥昔单抗将成为国内首款且唯一一款获批治疗HIV阴性和HHV-8阴性的多中心型Castleman病的药物，同时也将成为国内获批的首款IL-6靶向单抗。

此外，除了司妥昔单抗，北京伟德杰生物科技有限公司的「重组人源化抗白介素-6受体单克隆抗体注射液」也被开发用于治疗HIV阴性和HHV-8阴性的特发性多中心型Castleman病（iMCD）。

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