速递！诺诚健华BTK抑制剂递交新适应症上市申请

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关键词：上市申请上市抑制剂制剂适应症

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-03-14

▎药明康德内容团队报道

3月14日，诺诚健华宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理其布鲁顿酪氨酸激酶（ BTK）抑制剂奥布替尼的新适应症上市申请（sNDA），用于治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者。

奥布替尼是诺诚健华研发的1类创新药，是具高度选择性的新型BTK抑制剂，可用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，奥布替尼在中国获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症。它还在美国获得FDA授予突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。

此次奥布替尼递交的新适应症为华氏巨球蛋白血症（WM），这是一种相对惰性的B细胞淋巴瘤，表现为分泌单克隆免疫球蛋白M（IgM）的淋巴浆细胞侵犯骨髓。该疾病通常发生在老年患者中，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。

截图来源： CDE官网

在2021年第63届美国血液学会（ ASH ）年会上，奥布替尼以口头报告形式公布其在复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者中的有效性和安全性数据。研究显示，在短期随访中，奥布替尼展现了显著的有效性。研究者评估的主要缓解率（MRR）为78.7%，总缓解率为87.2%。同时，奥布替尼显示出良好的安全性和耐受性。

北京协和医院血液内科主任周道斌教授说：“根据独立评审委员会（IRC）和研究者的评估结果，奥布替尼在每天一次150毫克剂量下治疗复发/难治性WM患者均达到主要研究终点，显示了令人鼓舞的疗效，随着治疗时间的延长，预计疗效得以进一步改善。同时奥布替尼治疗WM患者的安全和耐受性良好，本试验中不良事件，尤其是脱靶效应相关的严重不良反应发生率明显较低。”

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：“WM对患者生命带来威胁，国家药监局受理奥布替尼用于治疗该项疾病的新适应症上市申请，我们备受鼓舞。这项sNDA共包括中国16家研究中心的47例患者，我们希望奥布替尼将为复发/难治性WM患者带来一种新颖的治疗选择。”

根据新闻稿，除了上述提及的适应症，目前奥布替尼还在中国开展治疗边缘区淋巴瘤、中枢神经系统淋巴瘤及弥漫大B细胞淋巴瘤在内的多种B细胞淋巴瘤的临床试验。在自身免疫性疾病领域，该产品还正在开展治疗多发性硬化（MS）的全球2期临床研究，以及治疗系统性红斑狼疮（SLE）、原发免疫性血小板减少症（ITP）的中国临床2期试验。此外，诺诚健华还与渤健（Biogen）达成许可及合作协议，后者获得奥布替尼在多发性硬化领域的全球独家权利，以及除中国以外区域内的某些自身免疫性疾病领域的独家权利。

拓展阅读：

参考资料：

[1] 诺诚健华宣布奥布替尼治疗复发难治性华氏巨球蛋白血症的新适应症上市申请在中国获受理.Retrieved Mar 14，2022, From https://www.prnasia.com/story/354364-1.shtml

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