辉瑞看好！非病毒基因治疗新贵，完成6100万美元A轮融资丨医麦猛爆料

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2021年9月23日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，总部位于瑞士的Anjarium Biosciences宣布完成5550万瑞士法郎（6100万美元）A轮融资。该轮融资由Abingworth和Gimv共同牵头，Omega Funds、Pfizer Ventures（辉瑞风险投资）和Surveyor Capital（Citadel旗下）参投。

Anjarium将利用DNA载体和结合了脂质纳米颗粒和细胞外囊泡的Hybridosome®递送技术，开发下一代非病毒基因疗法。

目前基于病毒载体的疗法存在着诸多挑战，以目前最成熟的递送载体——腺相关病毒（AAV）为例：

• 病毒培养和质控流程长，价格昂贵；

• 具有包装上限，不能一次性递送较大的基因片段，无法大量生产；

• 具有免疫原性问题；

• 由于不会整合至宿主基因组，治疗效果将逐渐衰减，持久性不足；

• 每个人只能服用一剂，因此如果疗效随着时间的推移开始减弱，则无法重新给药以维持疗效；

• 部分患者无法使用AAV载体，因为一部分人天然具有AAV的抗体等。

Anjarium的多功能平台旨在利用基因医学、合成生物学和纳米粒子工程接口方面的突破性科学和专业知识，开发一系列先进的基因疗法，与当前基于病毒载体的基因疗法相比具有独特的竞争优势。

Anjarium Biosciences CSO，Joël de Beer表示：“我们的方法不含病毒成分，不会发生固有或获得性免疫反应。这也意味着可以实现个性化的重复给药，可以根据患者的年龄或生活方式设计疗程。”重新给药的能力可以让治疗以较低剂量开始，从而可能避免一些高剂量相关安全问题。

Anjarium的方法还可能增加有效载荷能力并使递送更具有靶向性。“天然的细胞外囊泡成分可优化基因的递送；利用合成生物学技术还能够进一步工程设计。”Joël de Beer说。

Anjarium旨在克服病毒载体面临的诸多局限性，包括免疫原性、有效载荷、给药次数限制；还有望实现更精准的组织靶向递送、个性化定制和大规模制造。

▲ 图片来源：Anjarium

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在寻找基因疗法2.0的道路上，Anjarium绝非孤军奋战。

➤ Generation Bio去年6月完成了2.3亿的IPO，今年7月又大手笔投资非病毒载体生产。Generation Bio公司强大的非病毒平台可实现大片段或者多个基因递送和重复给药。

Generation的非病毒平台结合了三项独特的技术：细胞靶向脂质纳米颗粒递送系统（ctLNP），封闭式DNA构建体（ceDNA）和高容量无衣壳生物制剂生产工艺。适应症布局广泛，涉及A型血友病、苯丙酮尿症（PKU），以及骨骼肌和眼睛疾病等。

➤ 另一家致力于开发非病毒的下一代基因疗法公司Code Biotherapeutics在今年4月正式成立，种子轮融资1000万美元。

Code Bio已开发出一种专有的基于合成DNA的载体，称为3DNA®，该载体已显示出将各种大小的基因递送给多种细胞类型的潜力，作为可重复给药的疗法广泛应用于多种遗传疾病。目前，Code Bio已经证实 3DNA 能够递送接近 10kb 的基因；同时，该载体也能够改善细胞靶向性、降低免疫原性。

3DNA载体的制造也相对简单，首先由一系列合成DNA链连接在一起形成支架，这步可以批量生产保存；随后仅需要将 “现货” 3DNA载体支架和相关的靶向分子、以及包含治疗基因的DNA载体构建在一起，便可获得最终的基因治疗产品。

参考资料：

1.https://endpts.com/pfizer-backs-a-small-swiss-upstarts-attempt-to-discover-a-non-viral-gene-therapy/

2.https://www.prnewswire.com/news-releases/anjarium-biosciences-raises-chf-55-5m-61m-series-a-financing-to-develop-next-generation-non-viral-gene-therapies-301377917.html

3.https://www.anjarium.com/#about

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