BioNews | Amicus ：收到FDA关于庞贝病治疗药物AT-GAA的PDUFA延期通知

作者：林出

标的公司：Amicus Therapeutics（NASDAQ：FOLD）

Amicus Therapeutics（FOLD）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将cipaglucosidase alfa的生物制剂许可证申请（BLA）和AT-GAA的两个组成部分miglustat的新药申请（NDA）的审查期延长90天。miglustat和cipaglucosidase alfa的修订PDUFA行动日期分别为2022年8月29日和2022年10月29日。该公司继续期待FDA一起批准这些申请。

FDA延长了PDUFA日期，以便有更多时间审查该公司提交的信息，作为其持续审查的一部分。审查时间的延长与任何额外临床数据的请求无关。该公司还预计，额外的时间将允许在中国药明生物完成必要的许可证前批准检查。

此前，FDA根据1/2期临床研究的临床疗效结果，授予AT-GAA治疗晚发性庞贝病的突破性治疗方案。在欧盟（EXIT-OLD），BLA申请于2021Q4得到验证，预计2022年底将得到人类使用药品委员会（CHMP）的意见。

AT-GAA

AT-GAA是一种研究性的双组分疗法，由环磷酰胺酶α（ATB200）组成，这是一种独特的重组人酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA）酶，具有优化的碳水化合物结构，尤其是双磷酸化甘露糖-6磷酸（bis-M6P）聚糖，以促进细胞摄取，与环磷酰胺酶α的稳定剂miglustat（AT2221）联合施用。在临床前研究中，AT-GAA与成熟溶酶体形式的GAA水平升高和肌肉中糖原水平降低、自噬缺陷缓解和肌肉力量改善有关。

此外，Amicus正在参与一项开放标签、非受控、多中心研究，以评估AT-GAA在0至18岁LOPD患儿（ATB200-04）中的PK、安全性、有效性和PD。

庞贝病

庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病，由缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）引起。GAA水平的降低或缺失会导致细胞内糖原的积累，这被认为是庞贝病的临床表现。这种疾病会使人虚弱，其特征是严重的肌肉无力，并随着时间的推移而恶化。庞贝病的范围从一种对心脏功能有显著影响的快速致死婴儿型，到一种主要影响骨骼肌的进展较慢的晚发型。据估计，庞贝病影响全球约5000至10000人。

Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics是一家专注于患者的全球生物技术公司，专注于为患有罕见代谢疾病的患者发现、开发和提供新型高质量药物。Amicus Therapeutics以非凡的患者关注度，致力于推进和扩大一个强大的尖端、一流或一流的罕见代谢疾病药物渠道。