RemeGen从FDA获得Telitacicept治疗重症肌无力的孤儿药资格审定

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2022年10月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（以下简称“荣昌生物”或“该公司”）（9995.HK，SHA:688331），一家商业阶段的生物技术公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已通过其用于治疗重症肌无力（MG）的专利新型融合蛋白Telitacicept（RC18）的孤儿药物资格认定（ODD）。

  重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，患者容易出现波动性肌无力。它可以不同程度地影响眼球运动、吞咽、言语和呼吸功能，严重时甚至会危及生命。这种疾病虽然罕见，但长期存在，目前很难治愈。2018年，它被添加到中国国家罕见疾病登记系统中，这是中国首次发布的国家罕见疾病清单。目前，缓解MG症状的最常见治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单克隆抗体（mAbs）和胸腺切除术。这些治疗可能有一定的副作用，而血浆置换等速效治疗可能会由于其他大分子的清除和较差的可及性而对免疫系统产生影响。因此，荣昌生物目前正在解决大量未满足的临床需求。

  荣昌生物首席执行官兼首席科学官方建民博士表示：“我们很高兴美国食品药品监督管理局（FDA）批准了荣昌生物发明的专利新型融合蛋白Telitacicept的ODD。”。“这是我们寻求在全球范围内解决重症肌无力大量未满足需求的重要一步，也是我们今年早些时候在中国成功进行的第二阶段临床研究的后续”。

今年第一季度，该公司宣布完成了Telitacicept治疗中国患者泛发性重症肌无力（gMG）的二期临床研究，结果显示阳性。

关于荣昌生物

关于Telitacicept（RC18）

Telitacicept（RC18，品牌名称：泰爱®）是来自RemeGen的专利新型融合蛋白，用于治疗自身免疫性疾病。它由人跨膜激活剂和钙调节剂的细胞外结构域、亲环素配体相互作用（TACI）受体和人免疫球蛋白G（IgG）的片段结晶（Fc）结构域构成。特利他西普以两种对B淋巴细胞发育至关重要的细胞信号分子为靶点：B细胞淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），这使其能够有效减少与多种自身免疫疾病相关的B细胞介导的自身免疫反应。2021 3月，中国国家医药产品管理局（NMPA）批准其有条件上市治疗系统性红斑狼疮（SLE）。

原文来源：RemeGen Receives Orphan Drug Designation from FDA for Telitacicept for the Treatment of Myasthenia Gravis | BioSpace