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日前，Amylyx Pharmaceuticals宣布已向美国FDA提交了AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的新药申请（NDA）。AMX0035是两种药物苯丁酸钠（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。临床前试验表明，这两种药物联用的协同效应，能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。这种创新疗法源于两名大学生Joshua Cohen和Justin Klee先生
在大学宿舍里的思考
。
本次NDA提交是基于一项2期临床试验获得的积极数据，试验达到其主要疗效终点，即根据修订的ALS功能评定量表测量，在6个月随机化阶段结束时，接受AMX0035治疗的ALS患者运动功能下降显著减缓。
此外，对所有随机化受试者长达3年的随访显示，在试验开始时就接受AMX0035治疗的患者，与最初接受安慰剂治疗，在开放标签阶段转为AMX0035治疗的患者相比，死亡风险降低了44%（HR 0.56；95% CI，0.34-0.92）。安全性上，总体而言，在24周随机化期内，AMX0035和安慰剂组之间报告的不良事件和停药率基本相似，但是AMX0035组胃肠道事件的发生率更高。相关详细数据已发表在《新英格兰医学杂志》与
Muscle and Nerve
杂志上。
Amylyx还计划大约在2021年底向欧洲药品管理局（EMA）提交AMX0035的上市许可申请（MAA），并在2021年第四季度启动一项全球性3期临床试验，将在约600例受试者中评估AMX0035的安全性和疗效。
2期临床试验的主要研究者Sabrina Paganoni博士表示：“对于ALS患者和相关医护人员来说，这是一个重大的进展，为潜在的新治疗选择提供了希望。这种疗法已被证明可以减缓ALS疾病的进展，给患者更多时间和家人在一起。”
参考资料:
[1] Amylyx Pharmaceuticals Submits New Drug Application (NDA) for AMX0035 for the Treatment of ALS. Retrieved November 2, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211102005320/en/
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