在公布其靶向BCMA的CAR-T疗法的首个临床数据近五年后,传奇生物已经转型成了一家商业公司——FDA批准了Carvykti,强生作为其合作伙伴。
传奇生物CEO黄颖认为,Carvykti的获批,让传奇生物距离梦想更近一步,即成为全球细胞疗法的领导者之一,具有研发、制造和商业化能力。
为了实现这一目标,传奇生物瞄准了早期的多发性骨髓瘤,努力充实其管线并且探索更多高性价比的细胞疗法的制造方式。Carvykti目前被批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者,这些患者既往已经接受过四线或以上治疗。
黄颖称传奇生物与杨森之间的关于Carvykti的商业化合作模式为“分而治之”。
传奇生物搭建起了一个小而精的营销团队,目标是美国大型医院的多达80个治疗中心。除了销售人员以外,这个队伍还包含了护士教育者和医学联络员,以帮助培训护士和医生关于Carvykti的使用方法以及如何管理副作用。
至于传奇生物的伙伴杨森,主要工作集中于社区医疗机构。其销售团队服务于约5000位血科专家,目的是让这些医生将符合Carvykti适用条件的患者转移到治疗中心。不光于此,杨森还拥有专门的细胞治疗场地来帮助Carvykti在医院市场的推广。
为了推动Carvykti更早期的应用,杨森正在对接受过一到三线治疗的患者进行Cartitude-4试验,以期获得二线治疗的批准。
在批准Carvykti的关键性研究Cartitude-1中,招募的患者之前已经接受过至少三种治疗,但是FDA并没有给予四线批准,而是只授予了五线批准。
黄颖认为,导致这个不如预想的结果的原因是,试验Cartitude-1中的四线患者的代表性不足,仅有18%。因此,试验Cartitude-4将会进行调整,使得三个患者亚组“平衡分布”(balanced distribution)。
此外,试验Cartitude-5正在检测Carvykti可否作为一线治疗的一部分,紧跟武田的Velcade、BMS的Revlimid和地塞米松联合治疗不适用干细胞移植的新诊断骨髓瘤患者之后。几乎是在得到FDA批准的同时,杨森公布了试验Cartitude-6,用于对比在新确诊患者身上Carvykti和干细胞移植的效果。
2021年6月,中国批准了首个CAR-T疗法Yescarta,由吉利德科学旗下Kite Pharma与复星医药的合资企业复星凯特进行申报。根据报道,该产品在中国的标价为120万元(约合19万美元),尽管与在美标价约40万美元相比,已经打了很大折扣,但是Yescarta的价格对中国的卫生系统来说,仍然过于昂贵。据了解,中国的卫生安全监管机构为任何考虑国家报销的药物设定了每年30万元的成本上限。
因为Carvykti目前尚未进入监管审查,所以在中国的定价策略还未有公开的讨论。在美国,Carvykti定价为46.5万美元。
黄颖说道,Yescarta在中国的定价高,部分原因为Yescarta是一款外国开发的药物,其制造协议和起始材料与美国版大致相同。但同时,黄颖也坦白道,CAR-T的这样一个定价情况在短期内不会有太大改变,传奇生物在积极思考解决方案。
“我们必须考虑到如何长期供应。也就是说,要考虑如何显著降低制造成本。”黄颖说道,“我们可以在当地采购原材料······以及用于细胞生长的营养物质以及慢病毒载体。如果我们能从国内市场解决这个问题,或意味着可节省大量资金。”
传奇生物和杨森全球生产设施