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今日金斯瑞生物科技股份有限公司发布公告宣布，由强生（Johnson ＆ Johnson）旗下杨森公司（Janssen）和传奇生物合作开发的BCMA CAR-T产品西达基奥仑赛（cilta-cel），已获得美国FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者（MM）。这也是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。此前，西达基奥仑赛曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并已在中国 被纳入 突破性治疗品种。

西达基奥仑赛（商品名：Carvykti，又名为JNJ-4528/LCAR-B38M）是一款广受关注的疗法，被诸多产业专家认为是2022年有望获批的潜在重磅疗法之一。 公开资料显示， 这 是 一种具有差异性结构的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域，及两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体结构域 。2017年12月，传奇生物与杨森公司达成全球独家许可和合作协议，以共同开发和商业化西达基奥仑赛。

2020年12月，西达基奥仑赛开始在FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），这一监管提交是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究的结果。这是一项在复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者中开展的开放标签、多中心、1b/2期研究，患者之前经过多种前期疗法治疗，如蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节药物（IMiD）、抗CD38抗体等。

根据2021年在第63届美国血液学会（ASH）年会上发布的最新数据，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤患者进行近两年的随访中，总体缓解率为98%，严格意义上的完全缓解率为83%，两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%。至首次缓解的中位时间为一个月，至最佳缓解的中位时间为2.6个月，至完全缓解及以上的中位时间为2.9个月。

在安全性方面，长期随访数据未观察到新的安全信号，各个亚组的西达基奥仑赛安全性与总体人群一致。而在此前的18个月随访数据中，观察到的最常见的血液学不良事件（AE）主要有中性粒细胞减少症、贫血症、血小板减少症、白细胞减少症以及淋巴细胞减少症等。

图片来源：123RF

CARTITUDE-1研究的主要研究者、加州大学旧金山分校（UCSF）海伦•迪勒家庭综合癌症中心的Thomas G. Martin博士曾在新闻稿中表示，经过多重治疗的多发性骨髓瘤患者，往往用尽了可用的治疗方案并面临不良预后。最新结果表明，作为一次性输注疗法，西达基奥仑赛能够为该患者群体提供持久深度的缓解，具有提高长期生存率的潜力，这将为持续接受治疗的患者提供转机和希望。

多发性骨髓瘤是一种临床需求高度未满足的恶性血液癌症，由骨髓中浆细胞的异常增生造成。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，并影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。过去十几年，创新疗法的不断出现革新了多发性骨髓瘤的治疗方式。然而很多患者在获得缓解之后疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性。

BCMA 是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白，是治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。 2021年3月，首款BCMA靶向CAR-T疗法ide-cel在美国获批，用于成年复发/难治性多发性骨髓瘤。此次西达基奥仑赛的获批，将为这类患者带来新的治疗选择。

据悉，西达基奥仑赛还在欧洲和日本递交了上市申请，同时它还在3期临床中探索作为一线疗法和二线疗法治疗多发性骨髓瘤患者的潜力。我们期待，这款BCMA靶向CAR-T疗法可以造福更多病患。

参考资料：

[1]金斯瑞生物科技股份有限公司自願性公告研究與發展的更新https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2022/0301/2022030100146_c.pdf

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