BioNews | Syros ：Tamibarotene获FDA治疗MDS的孤儿药称号

作者：林出

标的公司：Syros Pharmaceuticals（NASDAQ:SYRS）

Syros Pharmaceuticals（SYRS）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予骨髓增生异常综合征（MDS）的tamibarotene孤儿药物（ODD）称号。tamibarotene是一种口服选择性维甲酸受体α（RARα）激动剂，目前正在SELECT-MDS-1三期试验中与azacitidine联合使用，用于RARA+的新诊断高风险MDS（HR-MDS）患者。

正在进行的3期SELECT-MDS-1临床试验正在评估tamibarotene联合azacitidine治疗新诊断HR-MDS的RARA+患者的安全性和有效性。该关键试验的数据预计将在2023年Q4或2024年Q1发布，预计2024年将提交新药申请（NDA）。

Syros也在评估tamibarotene联合azacitidine和venetoclax治疗RARA+的新诊断急性髓系白血病（AML）患者，此前tamibarotene已被指定为孤儿药物。2期SELECT-AML-1试验的安全性数据预计将在今年下半年发布。

Syros Pharmaceuticals

Syros正在重新定义小分子控制基因表达的能力。基于其独特的阐明基因组调控区域的能力，Syros旨在开发药物，为那些无法通过其他基于基因组学的方法治疗的疾病患者提供深远的益处。Syros正在推进一个强大的临床阶段管线，包括：tamibarotene，一种一流的口服选择性RARα激动剂，用于RARA+的高危骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病患者；SY-2101，一种新型口服三氧化二砷治疗急性早幼粒细胞白血病；SY-5609是一种高选择性和有效的口服CDK7抑制剂，用于治疗某些实体瘤和血癌患者。Syros在肿瘤学和单基因疾病方面也有多个临床前和发现项目。