国际药政每周概要：FDA实时肿瘤审评，治疗等效，ANDA发补，橙皮书，远程检查问答，EMA试点临床真实数据

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关键词：肿瘤FDA药NDA临床治疗EMA瘤ANDA

资讯来源：识林

发布时间： 2022-07-26

【注册、审评、审批】

7.20，【FDA】指南草案治疗等效性评估

7.22，【FDA】指南定稿在监管期限内未能回复ANDA完全回应函

7.22，【FDA】指南定稿橙皮书问答

7.22，【FDA】指南草案实时肿瘤学审评（RTOR）

7.22，【EMA】全球监管机构呼吁开展国际合作，将真实世界证据纳入监管决策

【GMP与检查】

7.22，【FDA】指南草案进行远程监管评估问答

【CMC与仿制药】

7.24，【USP】美国药典-国家处方集(USP–NF)更新

【监管综合】

（内容导读请在下列文本框中上下滑动查看）

【注册、审评、审批】

7.20，【FDA】指南草案治疗等效性评估

FDA正式发布治疗等效性评估指南，本指南解释了FDA如何评估治疗等效性，以及治疗等效性代码（TE代码）的分配。

如21 CFR 314.3(b)所定义，治疗等效药品是FDA认为已被证明具有生物等效性的已获批药品，在标签规定的条件下，预期具有相同的临床效果和安全性。

FDA的治疗等效性评估，是基于《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C Act）（21U.SC 355）第505节批准的处方药的多个来源的药品，罗列在“经治疗等效性评价的获批药品”（俗称橙皮书）的激活版块（active section）中。

治疗等效性评估是基于证据的科学判断，而仿制药替代可能涉及各州管理的社会和经济政策，例如，降低消费者的药品成本。因此TE评估并不构成任何产品违反FD＆C法案或任何产品优于任何其它产品的判定。

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7.22，【FDA】指南定稿在监管期限内未能回复ANDA完全回应函

FDA对“发补”回复的指南定稿，国内仿制药出口企业必读。

本指南旨在帮助根据《联邦食品、药品和化妆品法》（21 U.S.C. 355(j)）第505(j)节提交ANDA的申请人回复FDA发出的完全回应函（CRL）。如法规所述，ANDA申请人必须在收到CRL后采取行动。

本指南提供有关ANDA申请人在CRL颁发后可能采取的行动方案的信息和建议，以及FDA在申请人未能回复CRL可能采取的行动。

指南内容包括：

未能在1年内回复CRL
会能在FDA授予的延长期限内回复CRL
提交CRL回复时限延长请求
评估CRL回复时限延长请求
撤回ANDA

7.22，【FDA】指南定稿橙皮书问答

时隔两年，FDA再次更新橙皮书问答。

本指南再次明确橙皮书的来由、内容以及作用，并提供共计19个问题的解答，不仅回复重点问题，也是再次全面了解橙皮书的好材料。

国内仿制药企业必读。

7.22，【FDA】指南草案实时肿瘤学审评（RTOR）

本指南旨在向申请人提供提交流程的建议，针对经选定的根据实时肿瘤学审评（RTOR）进行审评的新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）。

FDA肿瘤卓越中心（OCE）与肿瘤疾病办公室（Office of Oncologic Diseases，OOD）合作，于2018年2月启动了RTOR计划，以促进更早提交顶线结果（top-line results，即，在临床报告定稿之前的上市前临床研究的有效性和安全性结果）和数据库锁定后的数据集，以支持更早地开始FDA申请审评。

RTOR不同于现有的滚动审评机制。后者通常在完整的申请提交之前提交完整的模块（例如，完整的临床模块）。RTOR的目的是让FDA审评员更早地访问数据，以识别数据质量和潜在的审评问题，并可能向申请人提供早期反馈，这可以使审评过程更加简化和高效。

RTOR不会改变与申请相关的审评绩效目标和时间表，包括处方药使用者付费（Prescription Drug User Fee Amendments，PDUFA）中所述的内容。尽管有RTOR相关申请曾经获得提前批准，但由于申请中可能存在的具体问题或整体工作量的考虑，这可能并非普遍。申请人自愿参与本计划，如果在任何时候FDA确定其不再适合，FDA可能会撤销接受并指导申请人使用常规提交程序。

7.22，【EMA】全球监管机构呼吁开展国际合作，将真实世界证据纳入监管决策

EMA一份关于临床试验的原始数据（raw data）概念验证试点（PoC）的文件（EMA/174598/2022），表明要启动临床研究原始数据分析试点项目，以评估临床试验中的“原始数据”能否改进或者加速对新药上市许可申请（MAA）和上市后申请的审评，同时也在探索这类数据的提交形式及分析方法。目前，EMA通常不要求在新药上市许可或上市后申请中提交原始数据，但此次试点项目意味着EMA可能正在考虑采用类似FDA的做法，要求作为审评资料的一部分提交。

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【GMP与检查】

7.22，【FDA】指南草案进行远程监管评估问答

“远程检查”可能成为常态吗？国内出口型药企必读。

为应对新冠大流行，FDA调整了现场活动的运作方式。如本指南中进一步描述的，远程监管评估（RRA）是在大流行期间用于监督FDA监管产品的一组工具。术语“RRA”（定义见问答部分）用于描述FDA的一系列活动，尽管措辞也许不同，但这些活动都被视为RRA，包括“远程交互评估”和“远程记录审查”。

在COVID-19大流行期间存在旅行限制的情况下，FDA利用某些类型的RRA来评估机构的合规性。基于此经验，FDA已经注意到RRA的价值，并认为RRA应用于当前大流行之外的某些情况，以及FDA监管的所有类型的产品。

FDA制定本指南是为了提供与RRA相关的常见问题解答，旨在帮助提高行业对RRA的理解，从而促进FDA的远程评估工作。

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