晚讯 ｜Carmine Therapeutics 宣布完成A轮融资，专注开发下一代非病毒基因疗法

1 、科学家首次证明：人脑细胞在体外也有智力

据中科院官网，在最新一期的《神经元》杂志上刊登的研究成果显示，团队首次证明，一个培养皿中的80万个脑细胞可以执行目标导向的任务，即使是在培养皿中的脑细胞，也可以表现出固有的智力，随着时间的推移改变它们的行为。

论文的第一作者是澳大利亚墨尔本皮层实验室首席科学官布雷特·卡根，他表示，从蠕虫到苍蝇再到人类，神经元是广义智能的起点，所以问题是，我们能否以某种方式与神经元互动，以利用这种固有的智能？

实验中，研究小组从小鼠胚胎和人类干细胞中分别提取了脑细胞，并将它们培养在既可以接受刺激，结果人类和小鼠的神经元在一个碟子里学会了玩电子游戏Pong。

团队解释，这种学习背后的理论植根于自由能原理。简而言之，即大脑通过改变世界观或行为来适应环境，以更好地适应周围的世界。

关于该项发现的意义，它有望疾病建模、药物发现以及扩展当前对大脑如何工作、智力如何产生的理解方面具有重要作用。（快科技）

2、 北海康成公布“内源性人源SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法在小鼠模型中的有效性和安全性”研究数据

北海康成制药有限公司宣布在苏格兰爱丁堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会大会（ESGCT）上，口头报告与马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）红瑞（Horae）基因治疗中心共同开展的“内源性人源SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法在小鼠模型中的有效性和安全性”研究的数据。该研究显示，与基准载体scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1（该载体与美国FDA批准用于治疗SMA的基因疗法相似）相比，新型第二代自互补AAV9基因疗法（scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1）在SMA小鼠模型的几个实验结果终点上表现出更优越的安全性、效力和功效。（美通社）

3 、 协和麒麟莫格利珠单抗注射液在中国获批上市

中国国家药监局（NMPA）官网发布的药品批准证明文件显示，协和麒麟申报的莫格利珠单抗注射液已经获得批准上市。公开资料显示，这是一款靶向CCR4的抗体，曾获美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。根据优先审评公示信息，该药本次在中国获批的适应症为两类常见的皮肤T细胞淋巴瘤。FDA对该药的批准是基于一项名为MAVORIC的3期试验数据。该研究结果显示，接受莫格利珠单抗治疗的患者无进展生存期（PFS）显著延长，平均PFS为7.6个月（vs 3.1个月），且总缓解率提高到28％（vs 5％）。（医药观澜）

4、 Carmine Therapeutics 宣布完成A轮融资，专注开发下一代非病毒基因疗法

Carmine Therapeutics是一家由 EVX Ventures 创立的生物技术公司，也是非病毒基因疗法的领头羊，目前公司宣布顺利完成了A轮融资，由华盖资本领投，汇鼎基石跟投，包括 EVX Ventures，联想之星和先声药业在内的老股东也参与了本轮融资。同时，Cystic Fibrosis Foundation非常看好公司在囊性纤维化领域基因疗法的发展潜力，也参与了本轮融资。

Carmine 正在基于自主研发的红细胞外囊泡基因疗法技术平台（以下简称为“REGENT”）开发针对广泛疾病的下一代非病毒基因疗法。REGENT 平台提供了将治疗有效载荷输送到包括 CNS 在内的广泛组织的潜力，能够携带从 20bp 到 >30kb 的 DNA 或 RNA 有效载荷以及同时携带多个有效载荷的能力。

与基于病毒的基因疗法不同，REGENT 平台利用固有的非免疫原性和非炎症性红细胞衍生的细胞外囊泡来传递有效载荷，因此可以重复给药。此外，该平台具有控制细胞内免疫反应的能力，以及简单、低价的生产工艺。公司认为，这种优势组合为多个治疗领域的基因疗法提供了最佳解决方案。REGENT 平台的开发是基于公司的联合创始人 --- 新加坡国立大学 Minh Le 博士和 Jiahai Shi 博士，麻省理工大学Harvey Lodish博士三人的突破性研究成果。公司计划利用 A轮融资来推进视网膜疾病和肺部疾病项目的临床开发。（医药魔方）

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