2022.10.15-10.21全球药物研发进展

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关键词：药物研发药物进展药研发

资讯来源：药渡

发布时间： 2022-11-05

全球新药研发进展

2022.10.15-10.21这一周，全球新药研发各个领域均有新的突破，包括：肿瘤、精神、神经、消化系统、心血管、感染、免疫、皮肤和结缔组织疾病、内分泌系统等多个领域。其中，肿瘤等热门领域依旧同时涵盖了化学药、生物药、细胞疗法的最新研究进展。

拜尔启动Elinzanetant拓展适应症的III期临床研究

2022年10月17日，拜尔宣布，公司将通过启动一项名为OASIS 4的III期OASIS扩展研究。这项研究针对乳腺癌患者和乳腺癌高风险女性，她们均伴有内分泌治疗引起的血管舒缩症状。

Elinzanetant是一种一流的非激素口服双神经激肽-1，3受体拮抗剂，目前正在临床开发中，用于治疗绝经期间的血管舒缩症状。Elinzanetant通过调节大脑下丘脑中的一组雌激素敏感神经元（KNDy神经元）来解决血管舒缩症状，由于雌激素的缺乏，这些神经元在更年期妇女中变得过度活跃，从而破坏体温控制机制，导致潮热的血管舒缩症状。

与助产剂OASIS的临床III期开发计划目前包括四项III期研究：OASIS 1，2，3和4。

III期临床开发计划的设计和剂量基于两项II期研究（RELENT-1和SWITCH-1）的阳性数据。RELENT-1是一项Ib /IIa期研究，旨在调查Elinzanetant的安全性，药代动力学和初步疗效。SWITCH-1是一项IIb期研究，研究了与安慰剂相比，四种不同剂量的Elinzanetant在血管舒缩症状患者中的疗效和安全性。

乳腺癌是全球女性中最常见的癌症，2020年有230万新发病例。几乎70%的乳腺癌是激素受体阳性。这些患者中的大多数正在接受至少五年的完善的辅助内分泌治疗（目的是降低激素水平），以减少乳腺癌的复发并改善相关死亡率。内分泌治疗也可用作乳腺癌高危妇女的一级预防。血管舒缩症状（VMS，也称为潮热）是内分泌治疗的已知不良反应，其强烈影响生活质量和治疗的连续性。由于目前没有可用的治疗方案，因此对乳腺癌患者和乳腺癌高风险妇女内分泌治疗引起的VMS的有效非激素治疗的医疗需求很高。

OASIS 4 III期研究旨在随机分配15个国家约95个中心的约400名患者，并计划调查依林扎尼坦120毫克，每日一次，用于乳腺癌高风险女性和内分泌治疗引起的血管舒缩症状的乳腺癌患者的疗效和安全性。

血管舒缩症状（VMS，也称为潮热）是由克尼迪神经元因停用雌二醇而引起的KNDy神经元肥大介导的体温调节途径过度激活的结果，这可能是由于自然绝经或双侧卵巢切除术或内分泌治疗引起的卵巢功能逐渐减少。

在更年期过渡期间的某个时候，高达80%的女性报告了VMS（潮热），这是在女性生命这一特定阶段寻求医疗护理的主要原因。超过1/3的女性报告严重症状，在最后一次月经后可持续10年或更长时间。血管舒缩症状可能对睡眠、情绪和生活质量产生负面影响。

内分泌治疗引起的血管舒缩症状会影响生活质量和治疗依从性，目前无法解决，因为没有可用的治疗方案。

来源：拜尔官网

CinCor Pharma宣布Baxdrostat I期临床多剂量递增研究结果在日本Hypertension Research期刊发表

2022年10月21日， CinCor Pharma 宣布，公司Baxdrostat（一种高度选择性、每日一次的醛固酮合酶口服小分子抑制剂）I期多剂量递增临床研究数据在《Hypertension Research》杂志上发表。

此次刊登的是一项随机、安慰剂对照、多次递增剂量（MAD）研究的I期临床数据，该研究评估了Baxdrostat在健康志愿者中的安全性，药代动力学和药效学。这些数据表明，巴德罗坦耐受性良好，半衰期支持每日一次口服给药。血浆醛固酮的剂量依赖性降低和对皮质醇的影响不足加强了Baxdrostat对醛固酮合酶的选择性阻断。

Baxdrostat（CIN-107）是一种高度选择性的醛固酮合酶口服小分子抑制剂，用于具有重大未满足医疗需求的患者群体，包括难治性高血压和原发性醛固酮增多症。

高血压被美国心脏病学会和美国心脏协会定义为静息血压高于130/80毫米汞柱，被普遍认为是全球最常见的可预防过早死亡危险因素之一。虽然高血压通常无症状，但会显着增加患心脏病、中风和肾脏疾病等疾病的风险。据估计，全球多达20%的人口患有高血压，其中包括美国近一半的成年人口，即1.16亿高血压患者。

来源：Cincor官网

2022.10.15-10.21全球新药研发进展（部分）

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国内新药研发进展

2022年10月15日-10月21日，国内新药研发同样突飞猛进，治疗肿瘤的生物药进展迅速。

开拓药业福瑞他恩治疗痤疮中国II期临床试验完成患者入组

2022年10月16日，开拓药业宣布，其自主研发、潜在同类首创的福瑞他恩（KX-826）治疗痤疮的中国II期临床试验已于2022年10月14日完成全部160名患者入组。

该项II期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，目的是评估福瑞他恩（凝胶）在轻中度痤疮患者中外用给药后的安全性和有效性。该试验的主要终点为治疗12周时，各组患者的治疗成功率（根据研究者整体评估（IGA）5分量表，把IGA评分下降到0-1且下降等级≥2级的受试者记为“成功”）。

关于痤疮

痤疮是世界第八大流行疾病，多发于青春期并主要累及面部。全球痤疮患者人数已超过7.4亿。痤疮发病机制复杂，雄激素及其受体信号通路对皮脂腺及皮脂分泌的影响是引起痤疮的重要因素之一。2020年8月，美国FDA批准首款雄激素受体（AR）拮抗剂用于痤疮的治疗，这是FDA过去40年以来批准的首款痤疮药物，也证明AR作用机制治疗痤疮受到监管的认可。国内目前尚无雄激素受体抑制剂获批用于痤疮的治疗，迫切需要安全有效的药物来满足巨大的临床需求。

关于福瑞他恩

福瑞他恩是一种AR拮抗剂，是用于治疗雄激素性脱发和痤疮的潜在同类首创外用药物。针对痤疮适应症，作为靶点明确的外用AR拮抗剂，福瑞他恩通过涂抹给药的作用方式，可抑制毛囊皮脂腺中的雄激素受体与雄激素的结合，从而减少皮脂产生，实现痤疮的治疗。针对雄激素性脱发适应症，开拓药业正在中国进行治疗男性雄激素性脱发III期临床试验和在美国进行II期临床试验，针对女性雄激素性脱发正在中国进行II期临床试验。

来源：开拓药业官网

亚盛医药将在美国肝病学会年会以口头报告的形式公布IAP拮抗剂APG-1387治疗慢性乙型肝炎的临床进展

2022年10月20日，亚盛医药宣布，公司将在第73届美国肝病研究学会年会（AASLD 2022）上以口头报告形式公布其在研凋亡蛋白抑制因子（IAP）拮抗剂APG-1387治疗慢性乙型肝炎（CHB）的首次人体I期试验的研究成果。本项临床试验的主要研究者是南方医科大学南方医院肝病中心主任、肝病研究所所长侯金林教授。

这是全球层面IAP靶点拮抗剂在CHB领域的临床探索结果的首次公布，并呈现初步的有效性和安全性。通过拮抗IAP靶点诱导乙肝病毒感染的肝细胞产生凋亡以及免疫调控机制，有可能成为功能性治愈乙肝的一种革命性方法。

AASLD年会是全球肝病领域最具影响力的医学会议之一，本届会议将于当地时间11月4日至8日在美国华盛顿以"线上+线下"相结合的方式召开。

标题：凋亡蛋白抑制因子拮抗剂APG-1387治疗慢性乙型肝炎的首次人体试验

Title: First-in-Human Study of APG-1387, Targeting Inhibitor of Apoptosis Proteins, For the Treatment of Patients with Chronic Hepatitis B

摘要编号：32
分会场标题：分会2-旨在功能性治愈乙型肝炎及丙型肝炎的新型疗法/ Parallel 2: Novel Therapeutic Approaches Aimed at Functional Cure of Hepatitis B and D
报告时间：美国东部时间 2022年11月6日（周日） 9:00-10:30 AM
报告场地：沃尔特.华盛顿会议中心 - Room 14

来源：PRNewswire

2022.10.15-10.21国内新药研发进展（部分）

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国内临床默示许可进展

2022.10.15-10.21临床默示许可进展（部分）

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全球医药交易事件

安斯泰来和Pantherna签订新技术评估协议，应用拓展靶器官研究以直接重编程开发基于mRNA技术的再生医学项目

2022年10月19日，Pantherna 发表公告称，公司已于和安斯泰来就研究使用直接重编程（转分化）开发基于mRNA技术的再生医学项目签订新技术评估协议。

该协议扩大了Pantherna和安斯泰来于2021年签订的研究技术评估协议的范围，包括了新的靶器官。

Pantherna拥有最先进且独特的mRNA分子（PTXmRNAs）专利平台，可提高mRNA在体内的作用效率。根据新签订的协议，Pantherna的mRNA平台将能与安斯泰来公司的顶级药物研发能力相结合，促进利用直接重编程方法为新靶器官生成再生医学项目的研究。安斯泰来将负责提出药物研发思路，为技术评估准备候选化合物，并以开发这种治疗方法为目标开展研究，而Pantherna将负责提供技术信息和开发支持。

来源：Pantherna 官网

祐和医药与美国Syncromune公司就OX40单抗（YH002）等达成全球授权协议，共同开发瘤内免疫疗法

2022年10月18日，百奥赛图全资子公司祐和医药宣布与Syncromune达成协议，共同开发和商业化基于Syncrovax™技术的瘤内免疫疗法。

根据协议，Syncromune将获得由祐和医药YH002和其他活性成分组成的瘤内免疫疗法用于Syncrovax™疗法的独家全球开发和商业化权益。祐和医药/百奥赛图保留YH002和其他活性成分除Syncrovax™外的所有全球权益。根据协议，祐和医药将有望获得数亿美元的付款，包括根据抗体分子临床价值所评估的现金首付款，关键的开发、监管里程碑付款，销售分成，以及基于Syncrovax™联合治疗的其他商业用途。祐和医药将负责药物生产和供应，Syncromune将负责产品的临床开发及商业化。

Syncrovax™平台是下一代个性化肿瘤疗法，用于优化瘤内免疫疗法来治疗转移性实体瘤。此项技术旨在使用患者自己的肿瘤抗原来制备个性化自体肿瘤疫苗。这种新的抗癌方法克服了转移性癌症的免疫抑制性，从而产生强大的抗癌反应，解决了当前系统性免疫疗法的局限性。Syncromune将建立起针对包括转移性乳腺癌、前列腺癌和肺癌等在内的多种肿瘤产品管线。

YH002是一种重组人源化IgG1单克隆抗体，它特异性靶向于人类肿瘤坏死因子受体超家族成员4（TNFRSF4，OX40），从而诱导多效的下游抗癌活性。该抗体正在开发用于治疗晚期/转移性实体瘤。YH002通过刺激效应T细胞和抑制或耗竭调节性T细胞（Treg细胞）克服免疫抑制来提高抗肿瘤活性。在临床前研究中，YH002表现出了优异的特异性、亲和力和安全性，在百奥赛图人源化小鼠药效动物模型中亦表现出了很好的的成药性及联合用药的巨大潜力。正在进行的多中心、开放标签的I期剂量爬坡研究，旨在评估YH002联合疗法在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学。