▎药明康德内容团队编辑

日前，Chiesi Global Rare Diseases宣布，美国FDA已批准Lamzede（velmanase alfa-tycv）用于治疗α-甘露糖苷贮积症（AM）成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。新闻稿指出，Lamzede是FDA批准治疗该疾病的首款酶替代疗法。

AM是一种超罕见的、进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。AM导致机体细胞无法正确分解某些复合糖基团。糖类的积累会影响身体的许多器官和系统。疾病的影响因人而异，随着时间的推移而进展。随着患者年龄的增长症状可能会发生变化，包括复发性胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征、肌无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。

Lamzede是重组人α-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶，该酶参与降解富含甘露糖的寡糖，以防止其在体内各种组织中蓄积。2018年3月，Lamzede获得了欧盟委员会的批准上市，用于治疗轻度至中度AM患者的非神经系统表现。2022年9月，Lamzede的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理，并被授予优先审评资格。

“今天Lamzede的获批代表着α-甘露糖苷贮积症患者的一个重大里程碑，Lamzede是首个获FDA批准用于α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法，”Chiesi Global Rare Diseases负责人Giacomo Chiesi先生表示，“α-甘露糖苷贮积症表现为包括听力、言语和活动能力受损在内的多种症状，从儿童期进展到成年期，往往认识不足导致一些患者得不到诊断或治疗。Lamzede旨在提供α-甘露糖苷酶的外源性来源，我们期待将这种药物提供给急切等待治疗选择的患者。”

了解更多FDA获批新药

请点击下图访问我们的小程序

大家都在看

---

药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。 如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。

▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息

▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放

参考资料：

[1] Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Approval of Lamzede®(velmanase alfa-tycv) for Alpha-Mannosidosis. Retrieved 2023-02-17, from https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-approval-of-lamzedevelmanase-alfa-tycv-for-alpha-mannosidosis-301749440.html

[2] Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Acceptance of BLA Filing for Velmanase Alfa for the Proposed Treatment of Alpha-Mannosidosis. Retrieved 2022-09-12, from https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-acceptance-of-bla-filing-for-velmanase-alfa-for-the-proposed-treatment-of-alpha-mannosidosis-301621738.html

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。

分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新