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基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

Research Progress and Challenges of Gene Therapy Products and Vectors

王丹阳1,2，徐婷婷2，陈建军2，邱云良2*

(1. 上海工程技术大学化学化工学院，上海 201620；2. 上海益诺思生物技术股份有限公司，上海 201203)

基因治疗是一种旨在改变个体基因表达或纠正异常基因以治疗疾病的治疗方法。早在1972 年，FRIEDMANN 等^[1]就已提出使用“好的”DNA替代缺陷的DNA 来治疗遗传性疾病，明确了基因治疗的概念。1990 年，ROSENBERG 等^[2] 将编码新霉素抗性的基因导入晚期黑色素瘤患者的肿瘤浸润淋巴细胞中进行基因修饰。1998 年，美国FDA 批准上市了第一个反义寡核苷酸福米韦生( fomivirsen)，用于治疗艾滋病患者并发的巨细胞病毒性视网膜炎^[3]。2021 年，我国首个嵌合抗原受体T 细胞(CAR-T) 治疗产品阿基仑赛注射液获批上市，该产品可对T 淋巴细胞进行修饰，以改善其肿瘤细胞消除能力^[4]。

基因治疗正处于快速发展阶段，为恶性肿瘤、罕见病及其他难治性疾病提供了全新的治疗策略。本研究总结了基于不同载体的基因治疗产品及其在疾病中的应用，并讨论了其在临床试验中容易出现的安全性问题；重点介绍了病毒载体、非病毒载体，以及基因编辑技术的临床应用及局限性。

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