▎药明康德内容团队报道

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，4款药物拟纳入优先审评，这些产品主要用于儿科患者。 它们分别是：

• 维健医药的苯丁酸甘油酯口服液，拟用于特定尿素循环障碍患者的长期治疗；
• 远大医药的卡谷氨酸片，拟用于多种高氨血症； 
• 赛诺菲 （Sanofi） 的注射用艾夫糖苷酶α，拟用于庞贝病患者的长期酶替代治疗；
• 浙江尔婴药品有限公司的对乙酰氨基酚栓，拟用于对轻度至中度疼痛和/或发热进行对症治疗。

维健医药：苯丁酸甘油酯口服液

由维健医药（浙江医学科技开发有限公司）申报的苯丁酸甘油酯口服液拟纳入优先审评，适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗。UCDs是一种罕见且危及生命的疾病，主要表现为新生儿期或之后出现的高氨血症，如果患者得不到及时救治，会导致严重的神经认知功能下降、昏迷甚至死亡。尿素循环的酶或转运体的先天缺陷会导致UCD，该循环需要五种酶参与。

截图来源：CDE官网

苯丁酸甘油酯口服液是Immedica Pharma公司开发的产品，早先已经在欧洲和美国获批上市，用于治疗尿素循环障碍（商品名为Ravicti）。维健医药于2020年与Immedica Pharma公司签署协议，获得在大中华区、韩国等国家和地区销售该产品的独家商业化权益。

根据维健医药公开资料介绍，Ravicti可根据患者的体表面积确定用药剂量，使用更便利。在推荐服用剂量下，Ravicti可以更好地控制血氨，减少高氨危象的发生。该药治疗患者血氨控制正常水平情况下，饮食蛋白实际摄入量与正常人推荐值差异小，保障患者正常的生长发育。2021年12月，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进这款苯丁酸甘油酯口服液，并实现该药在中国的首次临床应用。

远大医药：卡谷氨酸片 

由远大医药申报的卡谷氨酸片以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由，被CDE拟纳入优先审评，拟用于：1）N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏所致高氨血症；2）异戊酸血症引起的高氨血症；3）甲基丙二酸血症引起的高氨血症；4）丙酸血症引起的高氨血症。高氨血症是以血液中过量氨为特征的代谢紊乱，过量的氨积聚在血液中可能引起大脑中毒，导致住院或不可逆的脑损伤，甚至死亡。

截图来源： CDE 官网

卡谷氨酸原研产品由Orphan Europe公司研发，已在海外获批用于治疗 NAGS 缺乏症引起的急性高氨血症和慢性高氨血症的维持治疗。它是一个合成的N-乙酰谷氨酸（NAG）结构类似物，由NAGS催化合成，是肝脏线粒体中必不可少的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）的重要变构激活剂。CPS-1是尿循环中的第一个酶，在将氨转变成脲的过程中起着关键作用。卡谷氨酸可通过激活CPS-1改善或恢复尿素循环的功能，并促进氨解毒和尿素生成。

赛诺菲：注射用艾夫糖苷酶α

赛诺菲申报的注射用艾夫糖苷酶α被CDE拟纳入优先审评，适用于庞贝病（GAA缺乏症）患者的长期酶替代治疗。庞贝病是一种进行性、使人衰弱的肌肉疾病，会损害人的行动和呼吸功能。这种疾病由溶酶体中的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起，GAA会导致全身肌肉细胞中糖原的积累，从而导致不同肌肉不可逆的损伤，包括支持呼吸功能的膈肌和影响人体活动、功能耐力和呼吸的骨骼肌。为了减少糖原积累，GAA必须被递送到肌肉细胞内的溶酶体中，而将GAA酶转运到细胞内溶酶体的关键途径是甘露糖-6-磷酸（M6P）受体。

截图来源：CDE官网

注射用艾夫糖苷酶α（avalglucosidase alfa，商品名为Nexviazyme）是赛诺菲开发的一种酶替代疗法，能够特异性靶向细胞摄取的关键途径M6P受体，旨在改善GAA向肌肉细胞的递送。2021年8月，该产品在美国 获批 上市，用于治疗1岁及以上的晚发性庞贝病患者。研究表明，该产品与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，其M6P含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。

浙江尔婴药品有限公司： 对乙酰氨基酚栓

由浙江尔婴药品有限公司申报的两项对乙酰氨基酚栓上市申请以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品质、剂型、规格”为由，被CDE拟纳入优先审评，拟用于对轻度至中度疼痛和/或发热进行对症治疗，其中一项上市申请适用于体重3公斤以上的婴儿。

截图来源：CDE官网

对乙酰氨基酚是许多感冒药或止痛药中的有效成分，可帮助减轻发烧和缓解疼痛。一方面，它可以通过抑制环氧化酶，选择性抑制下丘脑体温调节中枢前列腺素的合成，引起外周血管扩张和出汗，进而达到解热的作用。另一方面，它也能 抑制前列腺素等的合成和释放，提高痛阈 ，从而起到镇痛作用。

参考资料：

[1]喜讯！苯丁酸甘油酯口服液（RAVICTI®）入选国家药监局参比制剂目录！. Retrieved Aug 24 , 2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/4vGw5azUNzUnHqzUo4oHvA

[2]维健医药与Immedica签署协议，维健医药获得Ravicti®在中国和其他若干亚太国家的独家商业化权益. Retrieved Jan 2 , 2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/6ODvwR4zxCMvn-ZcCvRhvQ

[3]国内首次！尿素循环障碍患儿成功在博鳌乐城用上创新药RAVICTI®，开启生命新篇章. Retrieved Dec 9 , 2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/tsp9xc9iBRbEGHPVW2CSjw

[4]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Aug 18， 2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

---