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好消息！
诞生于成都天府国际生物城的
中国首个B型血友病原创靶标基因疗法
将在中国医学科学院血液病医院
启动临床研究，
有望实现“一针治愈”！
近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布，其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ0195号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。
ZS801项目是什么？
ZS801项目将用于治疗B型血友病，与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”；与竞品相比，ZS801使用了至善唯新联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标，药效比肩国外品种，且具备独立知识产权。
该项目由位于成都天府国际生物城的企业
四川至善唯新生物科技有限公司
合作发起，
即将在中国医学科学院血液病医院
开展临床研究，
这标志着
中国首个B型血友病原创靶标基因疗法
诞生于成都天府国际生物城，
成都生物医药产业
在基因治疗领域收获重要里程碑。
至善唯新生物城项目效果图▲
至善唯新生物由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔，致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。公司创立于成都天府国际生物城，从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台，具备了基因药物开发生产的全流程能力，同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设，预计2022年内正式投入运行。
按照产品管线规划，
企业后续还将推动
A型血友病中枢神经系统、
代谢系统疾病
等一批“成都造”基因药物
陆续进入临床并尽快上市！
延伸阅读
成都天府国际生物城由成都高新区与双流区共建，是西部（成都）科学城 “一核四区”的重要组成部分，也是成都生物医药产业功能区，通过产业集聚与配套完善，正成为生物医药企业成长的“沃土”。
目前，成都高新区已聚集了赛诺菲、吉利德、美敦力、阿斯利康、赛默飞、艾尔建、波士顿科学等医药企业3000余家，吸引7个诺奖团队和100余个国家级团队，上市及过会企业10家，处于临床研究阶段的一类新药品种48个。
作为主导产业之一，近年来成都高新区生物产业发展迅速，在全国生物医药产业园区综合排名中位居第一梯队。2021年，成都高新区医药健康产业规模突破1000亿元，规上工业产值突破300亿元，同比增长15.8%；规上营利性服务业营收27.5亿元，同比增长18%；限上医药商贸业销售额176亿元，同比增长14.1%。
截至目前，在配套建设方面，成都天府国际生物城已建成187万平米的绿化景观，23万平米的人才公寓，万汇小学、诺博幼儿园正式开学，西南最大数字化医院京东方投运，一大批优质商业开业。
遵循“人城产”建设逻辑，成都天府国际生物城以构建“五链融合”生物产业生态圈、建设国际宜居品质公园城市示范区为实施路径，15分钟生活服务圈基本成型。
近日，
重磅发布，
其中提出将加大新药研发支持，
搭建生物医药企业与药监、卫健、
医保、生态环境和应急等部门对接平台。
下一步，
成都高新区将围绕“十大攻坚计划”，
制定细化配套改革措施，
确保完成量化目标，
将成都高新区打造成为企业和人才创业圆梦高地，
以一流的营商环境，
为建设世界一流高科技园区注入强劲动力。
信息来源：成都高新区生物产业发展局、成都天府国际生物城
