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昨日，盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了2021年盖伦奖（Prix Galien USA Awards）的获奖名单。被誉为“医药界的诺贝尔奖”的盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，它表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新。自1970年创建以来，截至2020年，已经有288个生物医药产品获奖，涵盖了17个治疗领域。今日，今年盖伦奖得主公司的代表分享了上榜产品背后的开发故事。不断推动科学创新之外，这些研发团队的一个共同点是都具有高度的紧迫性，力争尽快将改善患者生活的产品交到患者手中。

▲今年盖伦奖得主公司的代表（图片来源：参考资料[1] ）

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最佳药品奖：诺欣妥（沙库巴曲/缬沙坦），诺华（Novartis）

诺华公司心血管、肾脏和代谢医药部负责人David Platt博士首先强调了心力衰竭领域的重大未满足医疗需求。他说，心力衰竭是65岁以上老年人住院的首要原因，随着社会的老龄化，它的发病率正在不断提高，因心力衰竭而住院的患者的5年内死亡率高达50%，超过很多种癌症！

诺欣妥（英文商品名Entresto）的突破在于将两种不同药物结合在一起 。早在上世纪80年代，科学家们就知道脑啡肽酶抑制剂沙库巴曲有可能具有舒张血管、保护心脏的作用，但是在治疗心衰患者的临床试验中它却没有表现出预期的效果。进一步的研究发现，沙库巴曲会抑制血管紧张素II的降解，导致体内血管紧张素II升高。缬沙坦是一种血管紧张素II受体拮抗剂，将它与沙库巴曲联用解决了沙库巴曲导致血管紧张素II升高的副作用，更好地达到舒张血管，减轻心脏负担的作用。

Platt博士分享道，基于对这款药物科学作用机制的信心，研发人员跳过了2期临床试验，直接在射血分数降低性心力衰竭（HFrEF）患者中开展了3期临床试验。由于观察心衰患者临床结果的临床试验通常需要很长的随访时间才能获得足够的数据，这个甘于承担风险的决定大幅度加快了诺欣妥的开发速度，让它在2015年获得FDA的批准。如今Entresto已经在全球100多个国家和地区获批上市，在中国它于2017年首次获批用于治疗心力衰竭，今年6月，该药再次获批用于治疗原发性高血压。

在2015年获得FDA批准后，Entresto的研发过程并没有结束，在2019年，它获得批准治疗儿科心衰患者，今年 获得批准 治疗射血分数保留性心力衰竭（HFpEF）患者，成为首款可以同时治疗两大心衰类型的药物。

Platt博士表示，Entresto的开发过程，不但是将创新疗法带给患者的过程，也是增进对心衰疾病了解的过程，这一过程中产生的洞见让科学家们更好地理解心衰患者对疗法的反应，以及如何对患者进行更为细致的分类，有望帮助他们最终开发出治愈性疗法。

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最佳生物技术产品奖：Oxbryta（voxelotor），Global Blood Therapeutics

Global Blood Therapeutics公司研发负责人Kim Smith-Whitley博士说道，虽然镰刀型细胞贫血症（SCD）早在1910年就被发现，而且我们对致病的基因突变，以及疾病发生的原理都已经非常清楚，但是目前患者只有4款获批疗法。很多患者不得不忍受因为血管阻塞而带来的疼痛，而且更为严重的后果是导致器官衰竭，患者的寿命平均减少30年左右。

该公司开发的Oxbryta是一款每日口服一次的创新疗法，它通过与血红蛋白结合，增加了它与氧气的亲和力。由于携带氧气的血红蛋白不会聚合，Oxbryta可以防止血红细胞变成镰刀型和损毁，它在2019年获得 FDA加速批准 ，成为首款抑制血红蛋白聚合过程的创新疗法。

Kim Smith-Whitley博士说，从最初发现这款能与血红蛋白结合的分子，到最终药物送到患者的手中，只花了7年时间。而加速这一药物开发的原因之一，在于该公司为临床试验设计了一种全新的临床终点。传统SCD疗法的临床评估聚焦于患者是否出现因为血管阻塞导致的疼痛，而Global Blood Therapeutics意识到，严重疼痛只是SCD的症状之一，更为危险的是器官衰竭等其它症状。因此，该公司使用了血红蛋白水平提高作为临床试验的终点，它与多种不良临床后果相关，而将血红蛋白水平提高可以显著降低患者的临床并发症和死亡率。

3

最佳医疗技术产品奖：AcrySof IQ PanOptix Trifocal Intraocular Lens，爱尔康（Alcon）

爱尔康全球研发负责人Franck Leveiller博士指出，随着社会老龄化的进展，越来越多的老年人将会在传统的退休年龄积极从事工作或者其它活动。然而，白内障的产生和加重会严重影响他们的视力，不但阻碍了日常活动，也影响了他们的幸福感和生活质量。

爱尔康的AcrySof IQ PanOptix Trifocal Intraocular Lens是一种人工晶体 ，在白内障患者摘除眼睛中的晶状体之后，植入到眼中代替晶状体起到聚焦的作用。这款产品的独特之处是在维持患者的远距离视力的同时，也能够提供更好的近距离（比如看手机，阅读）和中距离（计算机工作）视力。

图片来源：123RF

在2019年8月，它获得FDA批准上市，成为首款为白内障手术患者提供近、中、远距离视力的人工晶体。Leveiller博士指出，接受这一产品移植的患者，90%不再需要戴眼镜来辅助矫正视力。这让上百万老年人能够更积极地生活，让他们的晚年更为精彩和充实。

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最佳数字健康产品奖：Remote Patient Monitoring Platform，Huma Therapeutics

Huma公司首席商务官Patricia Bradley女士分享了在新冠疫情中的亲身经历，因为新冠病例的爆发，医院床位紧张，她的父亲不得不在医院的过道度过了两天。“我父亲的经历改变了我的视角，”她说，“这样的例子在全球各地都在发生，患者无法去医院就医，医院提早让患者出院却没有人力对他们进行随访…”

Huma Therapeutics技术平台的宗旨是以智能手机为中心，连接各种远程监控技术，利用科技将医疗护理带给呆在家中的患者。 该公司的远程患者监控平台以智能手机为枢纽，可以远程收集患者的各种生理数据，并且将它们传送给医生。而且，该公司开发的人工智能系统能够根据生理数据进行初步分析，对患者的健康状况进行评分和分类，从而帮助医生关注最需要帮助的患者。

图片来源：Huma Therapeutics官网

Bradley女士表示，新冠疫情的爆发，让患者和医务人员都意识到了远程护理的重要性，也促进了该公司平台的应用。最初，Huma的平台用于远程患者监控，在新冠疫情爆发后，它迅速被用于去中心化的临床试验，包括新冠疫苗的临床试验。

Bradley女士指出，远程医疗的发展和推广是一个与合作伙伴一起构建生态圈的过程。将“医院搬到患者的家里”不但需要该公司的技术平台，还需要与之衔接的可佩戴传感器，以及能够将药物或者其它治疗手段快速送到患者家中的合作伙伴。

因为这一系统将会收集大量的真实世界数据，它们可能帮助发现哪些患者对疗法产生最佳的应答，帮助发现最适合特定疗法的患者。Bradley女士期待在与合作伙伴和监管机构的合作之下，能够充分利用这些真实世界数据，加快创新疗法的开发和批准。

我们再次祝贺所有的获奖者，也期待这些创新产品能够为更多患者造福。

参考资料：

[1] The Galien Foundation Honors Excellence in Scientific Innovation at 2021 Prix Galien Awards Gala. Retrieved October 29, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-honors-excellence-in-scientific-innovation-at-2021-prix-galien-awards-gala-301411801.html

[2] Galien Foundation. Retrieved October 29, 2021, from https://www.galienfoundation.org/

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