▎药明康德内容团队编辑
2021年8月23日，Genevant Sciences公司与武田（Takeda）公司宣布达成一项全球合作和许可协议，利用Genevant的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术平台，开发新型非病毒载体基因疗法，治疗罕见肝脏疾病。这是Genevant与武田的第二次合作，两家公司在2021年早些时候达成了一项
，共同开发针对肝脏星状细胞中特定靶标的核酸治疗药物，以治疗肝纤维化。
根据协议条款，Genevant将有资格获得高达3.03亿美元的前期和潜在里程碑付款，与未来产品销售的特许权使用费。而武田将拥有利用Genevant的LNP技术平台、开发和商业化指定的非病毒载体基因疗法的独家权益，治疗信息尚未公开的罕见肝脏疾病。
Genevant的LNP技术平台已经在十多个候选产品中进行了研究，并已在超过600多名受试者的多个临床项目中对其安全性和有效性进行了评估。该公司的LNP技术曾用于获批RNAi疗法patisiran的递送。
Genevant总裁兼首席执行官Pete Lutwyche博士表示：“LNP提供了一种令人信服的方法来实现基因治疗的潜力，我们很高兴与武田的同事们一起开发靶向肝星状细胞的治疗方法来治疗肝纤维化，并且通过第二次合作进一步扩大关系。”
武田肝病研究与药物发现负责人Bernard Allan博士表示：“在我们与Genevant在肝纤维化领域合作的基础上，我们很高兴扩展合作，以开发能改变特定罕见肝病患者生命的非病毒载体基因疗法。本次合作结合了Genevant在LNPs临床应用的专业知识，与武田的药物开发能力和在胃肠病学方面的经验，让我们有很大的信心为肝病患者开发新的治疗方案。”
参考资料:
[1] Genevant Sciences Announces Global Collaboration and License Agreement with Takeda to Develop Novel Nonviral Gene Therapies for Up to Two Rare Liver Diseases. August 23 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210823005145/en/Genevant-Sciences-Announces-Global-Collaboration-and-License-Agreement-with-Takeda-to-Develop-Novel-Nonviral-Gene-Therapies-for-Up-to-Two-Rare-Liver-Diseases
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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