直播预告 | 飞跃 “地贫线”——地贫疗法开发与最新工艺开发技术

地中海贫血（地贫）又称为珠蛋白生成障碍性贫血，是一种威胁人类健康的致死、致残的单基因遗传性疾病。患者由于β珠蛋白或者α珠蛋白基因的缺失或者突变，导致珠蛋白合成受阻，引起障碍性贫血。据统计，全球地贫基因携带者约3.45亿人，国内地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数约30万人，并且正以每年约10% 的速度递增。

目前，地贫尚无有效治疗药物，中重型地贫患者需要定期输血和排铁治疗维持生命。在传统治疗手段中，造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）是能根治地贫的唯一方法，但鉴于HLA配型相合的问题及成功移植后的免疫并发症风险，该方案并无法惠及大部分患者。

近年来随着细胞和基因治疗技术的发展，患者通往治愈的路又多了一条——改变自己的突变基因，即将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题。全球多家基因生物制药公司正在积极开发针对β-地中海贫血的基于自体造血干细胞的基因治疗。

2022年8月16日，上海邦耀生物科技有限公司宣布，其针对输血依赖型 β-地中海贫血的基因疗法产品 “BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请于当日获国家药监局批准。BRL-101是基于邦耀生物自主研发的ModiHSC® 造血干细胞平台开发的造血干细胞基因疗法，该项目利用基因编辑技术重新开启胎儿期的 γ 珠蛋白的表达，代替有缺陷的β珠蛋白。目前已成功治愈多例 β-地中海贫血重症患者，是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗 β0/β0 型重度地贫的成功案例。

基于此，2022年11月15日19：30，赛默飞联合“科创中国”生物医药科技服务团成员单位佰傲谷举办主题为"飞跃 “地贫线”——地贫疗法开发与最新工艺开发技术"的在线讲座。本次细胞基因治疗工艺“飞”享会特别邀请到邦耀生物AD负责人甘蔚萍博士和赛默飞细胞与基因治疗应用科学家曹婉乔，来为我们解读地贫疗法及CRISPR/CAS9技术基因编辑CD34+细胞的解决方案。