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Exa-cel是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。通过exa-cel治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象（VOC）。Exa-cel获美国FDA授予SCD和TDT的再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定。

▲Exa-cel的作用机制：A，BCL11A是下调胎儿血红蛋白表达的转录因子；B，exa-cel通过对BCL11A进行基因编辑，上调胎儿血红蛋白的表达（图片来源：参考资料[2]） 

这些监管申请获得正在进行的3期试验CLIMB-111和CLIMB-121，以及正在进行的长期随访CLIMB-131试验结果支持。此前公布的临床试验结果显示exa-cel具有一次治疗，提供功能性治愈的潜力。在接受治疗的44名TDT患者中，42名在随访时间为1.2~37.2个月时，不再需要接受输血，剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。

“我们exa-cel全球监管申请的完成是一项历史性的里程碑，”Vertex全球药物开发和医疗事务执行副总裁兼首席医学官Carmen Bozic博士说道，“我们要感谢临床试验受试者和镰状细胞和β地中海贫血患者群体，以及支持他们的医生、护士、协调员、护理人员和朋友。”

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参考资料：

[1] Vertex and CRISPR Therapeutics Complete Submission of Rolling Biologics License Applications (BLAs) to the US FDA for exa-cel for the Treatment of Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia. Retrieved April 3, 2023 from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-complete-submission-rolling

[2] Frangoul et al., (2020). CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2031054.

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