2022年4月FDA新药批准及扩大适应症汇总

数据来源于药融云数据库

1.Vijoice

“ Vijoice ”（ alpelisib ）为 PI3K 抑制剂，剂型为片剂， FDA 快速批准药物，用于需要接受系统治疗的，患有 PIK3CA 相关过度生长综合征（ PROS ）的 2 岁以上患者。该款药物是美国首款针对 PROS 治疗的药物。该款药物的批准是基于 EPIK-P1 数据，结果显示接受 Vijoice 治疗的患者 PROS 相关症状及临床表现得到改善，靶病灶体积也相应减少。

2.Igalmi

“ Igalmi ”是是一款选择性 α2 肾上腺素受体激动剂右美托咪定（ dexmedetomidine ）的舌下膜剂。用于急性治疗成人的精神分裂症和双相情感障碍。在临床试验研究中，给药最快 20 分钟起效。值得一提的是，研究公司利用人工智能平台（ AI ）开发了该款药物。

3.Epsolay

“ Epsolay ”剂型为乳膏剂，适应症为治疗成人酒渣鼻的炎症性病变。 Sol-Gel 科技公司采用独特的技术，将有效成分封装在硅基微胶囊中，实现了药物缓释设计。

4.Vivjoa

阿唑类抗真菌药“ Vivjoa ” (oteseconazole ）剂型为胶囊剂，是美国第一个治疗复发性外阴念珠菌症（ RVVC ）的药物。在给予标准治疗氟康唑后进行的对比临床试验结果显示，超过九成接受 Vivjoa 的患者 48 周内未复发。

5.Camzyos

“ Camzyos ”（ mavacamten ）是一种治疗梗阻性肥厚型心肌病的药物，剂型为胶囊。该药是 FDA 批准的首款专门针对梗阻性肥厚型心肌病来源的心肌肌球蛋白抑制剂。具有抑制心肌肌冻的作用，心肌肌冻被认为是闭塞性肥厚型心肌病发病的主要原因之一。

6.Cuvrior

“ Cuvrior ”（ trientine tetrahydrochloride ）铜螯合剂，剂型为口服片剂，用于治疗对青霉胺不耐受的威尔逊病患者，罕见病威尔逊病是一种遗传性铜转运障碍，主要对肝脏和大脑产生影响。

数据来源于药融云数据库

1.Qelbree

ADHD 治疗药物“ Qelbree ”（ viloxazine ）扩大适应症至成人患者。这是近 20 年来第一次批准用于成人的非刺激性 ADHD 治疗药物。该药是选择性去甲肾上腺素再吸收抑制剂缓释胶囊剂。去年 4 月作为面向儿童的治疗药被批准。

2.Rinvoq

口服 JAK 抑制剂“ Rinvoq ”（ upadacitinib ）获批第五项适应症：强直性脊柱炎（ AS ）。该药于 2019 年获批类风湿性关节炎，后续获批治疗银屑病关节炎、过敏性皮炎及溃疡性结肠炎。

3.Ultomiris

“ Ultomiris ”（ ravulizumab ）扩大适应症：以抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人患者为对象，治疗全身型重症肌无力。与每两周注射一次的 Soliris 相比， Ultomiris 只需每 8 周注射一次，有望减轻患者的负担。

4.Veklury

新型冠状病毒感染治疗药物 Veklury （ remdesivir ）的治疗对象扩大到出生 28 天，体重 3 公斤以上，正在住院，或重症化风险高的轻症到中等症的小儿患者。在美国， Veklury 是第一个可以给未满 12 岁的患者使用的治疗新冠的药物。

5.Xigduo XR

复方制剂 SGLT2 抑制剂 “Xigduo XR” （达格列净 / 缓释型盐酸二甲双胍）扩大适应症：用于有恶化风险的慢性肾病。达格列净（ dapagliflozin ）单方“ Farxiga ”在去年 4 月获得了慢性肾脏病的批准。

药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿