速递！亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品获FDA孤儿药资格
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FDA生物孤儿药药靶点CAR
资讯来源：医药观澜 + 订阅账号
发布时间：
2021-11-20
▎药明康德内容团队报道
近日，亘喜生物宣布美国FDA授予其BCMA/CD19双靶点CAR-T产品孤儿药资格（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤。据新闻稿介绍，
GC012F是亘喜生物开发的双靶向自体CAR-T产品
候选产品，
它通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点，
有望为多发性骨髓瘤患者带来快速、深入且持久的治疗效果。
“GC012F是一款基于亘喜生物FasTCAR技术平台开发、可实现‘次日完成生产’的领衔候选产品，其独特设计赋予其同时靶向BCMA及CD19两大肿瘤靶点的优势。”亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“目前在中国一项由研究者发起的1期临床试验中，GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者展现出快速、深入且持久的治疗效果，且多数入组患者属于mSMART 3.0标准定义下的‘高危患者’，普遍极难治疗。我们非常高兴GC012F被美国FDA授予孤儿药资格，这标志着我们临床项目的全球化进程又往前迈出了坚实的一步。接下来，我们将继续以临床价值为导向，满足多发性骨髓瘤领域的未尽之需，为患者提供深度且持久的疗效，并帮助他们更好地延长生命。”
今年六月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会及欧洲血液学年会（EHA）大会期间，亘喜生物公布了GC012F的长期随访数据。目前，该候选产品在中国正处于多项由研究者发起的多中心、1期临床试验，包括针对多发性骨髓瘤新发患者的临床试验。亘喜生物计划于2022年上半年向FDA提交新药临床试验申请。
多发性骨髓瘤是美国最常见的恶性血液肿瘤之一，其肿瘤细胞起源于骨髓浆细胞，一种负责分泌抗感染抗体的免疫细胞。近年来，虽然针对多发性骨髓瘤的治疗已取得诸多进展，但临床治疗效果依旧不尽如人意，尚无法达到治愈。
存在特定细胞遗传学异常或其他异常的多发性骨髓瘤患者，已被一些国际机构或指南归类为高危患者
，这部分人群在全部多发性骨髓瘤患者中占比达20-30%。高危患者的早期复发风险高，无进展生存期、总生存期较短，被认为是最难治疗的多发性骨髓瘤患者，通常预后较差。
希望亘喜生物双靶点CAR-T产品GC012F在临床研究中进展顺利，早日为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。
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