时隔仅1个月！全球首款BCMA CAR-T疗法获批上市！全球迎来第5款CAR-T疗法

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关键词： CAR上市获批疗法

资讯来源：药时代

发布时间： 2021-03-30

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作者：上海细胞治疗集团

药时代获得授权转载。衷心感谢！

2021年3月27日，全球首款以BCMA为靶点的CAR-T细胞经由美国FDA批准用于治疗接受过四种以上前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。此款新的CAR-T细胞疗法由百时美施贵宝（BMS）和bluebird bio（蓝鸟）联合开发，其产品名称为Abecma（idecabtagene vicleucel; ide-cel）。

图片来源：Businesswire官网

和之前批准的4款CAR-T细胞疗法不同，此次获批的Abecma选择的靶点是BCMA——前4款CAR-T疗法瞄准的靶点都是CD19。那么这全球首款以BCMA为靶点的CAR-T细胞疗法到底效果如何呢？

此次获批主要源自于关键性的2期临床试验数据，在这项研究中，共计纳入了127名至少接受过3种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶抑制剂和抗CD38抗体等治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

在接受治疗后可评估疗效的100名患者中，总体的缓解率（ORR）达到了72%，有28%的患者完全缓解，治疗后起效的中位时间是30天，中位持续缓解时间可以长达11个月——而完全缓解的患者，持续缓解的时间超过了1年。

说完疗效我们还是得看看副作用方面的数据。总体上面来说，Abecma的整体安全性良好。对于CAR-T细胞疗法常见的2种副作用——细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，CRS的3级及以上不良反应的发生率为9%，神经毒性的3级及以上不良反应的发生率为4%。并且，由于医疗经验的进步，包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性发生前可以做到早期发现和缓解，因此安全性还是很高的。

那么，必不可少的，我们要来对目前已经上市的5款CAR-T细胞疗法进行个盘点，以下是各个疗法的对比：

图片来源：上海细胞治疗集团2021年3月28日整理

其中最先于2017年上市的CAR-T细胞疗法，第一批入组的患者实验数据已经达到了5年，在今年5月份，在国际顶级期刊《NEJM》上面也刊登了相应的长期随访数据，中位随访时间达到了60.7个月。长期随访的结果也十分喜人，虽然在细分的血液瘤上结果存在差别，但是基本上都可以达到近50%的长期缓解。对于滤泡性淋巴瘤患者来说，这个数据更是可以高达60%。

实际上，伴随着2017年底2款CAR-T细胞疗法的获批上市，这种新兴的治疗方式不仅得到了临床治疗效果的验证，更是得到了无数资本的青睐，同时也成为癌症前沿治疗领域的必争之地。

我们在全球临床实验中心中以“CAR-T”和“肿瘤”为关键词进行临床试验的搜索，一共可以搜索到822项相关的临床研究，可以看到中美2国已经是CAR-T细胞疗法临床试验项目最多的国家（数据截止到2021年3月28日）。

图片来源：全球临床实验中心

同时，CAR-T细胞疗法除了在血液肿瘤治疗中持续发力，实体肿瘤也成为了CAR-T治疗的重中之重。在已经进行的临床实验中，有很多CAR-T治疗都是针对实体肿瘤的，对癌种进行筛选，除了血液肿瘤之外，包括肝癌、胃癌、食道癌、卵巢癌、胰腺癌、结直肠癌等，都在CAR-T疗法的临床范围内。

图片来源：全球临床实验中心

不仅仅是如此，目前中国已经成为CAR-T细胞疗法赛道的主要选手之一，近来也是突破不断。

患者接受治疗周期及影像学资料对比，可见治疗后肿瘤明显缩小（图片来源：参考资料5）

除此之外，不论是全球首个靶向Claudin18.2的实体瘤CAR-T细胞疗法，还是全球首个靶向GPC3 CAR-T细胞用法用于晚期肝癌的治疗数据曝光，都证明了在CAR-T细胞这个赛道上，中国正在不断绽放出巨大的光彩。

时隔仅仅1个月，我们便迎来了新一款CAR-T细胞疗法的上市，如果说2017年是CAR-T细胞上市的“元年”，那么在2021年~2023年我们将有望迎来CAR-T细胞大爆发的时代，相信在未来的2~3年内，我们将看到越来越多的CAR-T细胞疗法获批上市，帮助更多的患者对抗癌症。

参考资料：

1.U.S. Food and Drug Administration Approves Bristol Myers Squibb’s and bluebird bio’s Abecma (idecabtagene vicleucel), the First Anti-BCMA CAR T Cell Therapy for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma

2.FDA Approves New Treatment For Adults With Relapsed Or Refractory Large-B-Cell Lymphoma

3.FDA Approves New Treatment For Adults With Relapsed Or Refractory Large-B-Cell Lymphoma

4.clinicaltrial官网

5.αPD-1-mesoCAR-T cells partially inhibit the growth of advanced/refractory ovarian cancer in a patient along with daily apatinib. JITC, 2021, 9(2):e001162. doi:10.1136/

jitc-2020-001162