“一周一针”索马鲁肽控制体重，诺和诺德使用优先审评券递交监管申请；FDA批准口服创新疗法，预防遗传性血管水肿发作 | 贝壳日报

 “一周一针”索马鲁肽控制体重，诺和诺德使用优先审评券递交监管申请

药明康德：近日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，该公司已经向美国FDA提交索马鲁肽（semaglutide）的新药申请（NDA），使用每周一次皮下注射的索马鲁肽（2.4 mg）进行慢性体重管理。这一申请的潜在适应症为与饮食和锻炼相结合，治疗伴有至少一种体重相关合并症的肥胖（BMI≥30 kg/m2）或超重（BMI≥27 kg/m2）成人患者。

索马鲁肽是一种胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物。诺和诺德同时使用了优先审评券递交这一NDA，预计审评时间为递交日期起6个月。

此次申请是基于3期临床试验项目STEP的结果，该项目纳入了超过4500名肥胖或超重的成年人。在整个STEP项目中，与安慰剂相比，接受每周一次索马鲁肽治疗的肥胖患者达到了统计学显著性体重减轻。在STEP1、3和4临床试验中，接受索马鲁肽治疗的患者报告体重减轻16-18%。

FDA批准口服创新疗法，预防遗传性血管水肿发作

药明康德：BioCryst Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已批准Orladeyo（berotralstat）上市，作为一款每日一次的口服疗法，用于预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作，这是首款预防HAE发作的口服非甾体治疗选择。

遗传性血管水肿是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发生的皮肤、呼吸道和内脏器官肿胀，当水肿发生于气道时，可致喉水肿，如果抢救不及时，可窒息死亡。当水肿发生于胃肠道，会类似急腹症的表现，常误诊为阑尾炎、急性胰腺炎等，导致急诊进行剖腹探查。此病不仅有可能危及生命，也给患者和家属带来了沉重的经济和精神负担。

Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂。在关键性3期临床试验APeX-2中，Orladeyo在治疗24周时显著减少了疾病发作，这一减少持续直至48周。完成48周治疗的患者的HAE发作率从基线时的平均每月2.9次降低至治疗48周后的平均每月1.0次。在长期开放标签APeX-S试验中，完成48周治疗的患者平均发作率为每月0.8次。

祝贺！安进CD19/CD3双特异性抗体新药正式在中国获批

医药观澜：中国国家药监局官网信息显示，安进公司（Amgen）重磅双特异性抗体——注射用倍林妥莫双抗（blinatumomab，英文商品名Blincyto）的上市申请办理状态已更新为“审批完毕-待制证”，药品批准文号为：国药准字SJ20200026。这意味着这款药物已经在中国获批。根据早前公开信息，此次获批将用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。

此次倍林妥莫双抗在中国获批，给ALL患者带来了新的治疗选择。这也是中国迎来的首款用于治疗ALL患者的双特异性抗体药物。值得注意的是，早前百济神州与安进公司的合作协议包括，百济神州将在中国进行安进已获批肿瘤产品的商业化，其中就包括倍林妥莫双抗。

此次倍林妥莫双抗在中国获批，给ALL患者带来了新的治疗选择。这也是中国迎来的首款用于治疗ALL患者的双特异性抗体药物。值得注意的是，早前百济神州与安进公司的合作协议包括，百济神州将在中国进行安进已获批肿瘤产品的商业化，其中就包括倍林妥莫双抗。

最新！天津、江苏、广东等7省药品执行医保编码标准

赛柏蓝：近日，国家医保局官网发布《关于贯彻执行15项医疗保障信息业务编码标准的通知》（以下简称《通知》），要求各地做好医保疾病诊断和手术操作、医疗服务项目、药品和医用耗材等15项医疗保障信息业务编码标准贯彻执行工作，并明确提出了4项推进信息业务编码标准贯彻执行的工作任务。

截至目前，国家医保局已发布了15项全国统一的医保信息业务编码标准，建立了编码标准数据库和动态维护平台。先后公布4项主要标准数据库信息。其中，疾病诊断代码约3.3万条，手术操作代码约1.3万条，医疗服务项目代码11190条，医保药品代码9.3万余条，医用耗材代码3.6万余条，实际规格型号超过1000万个。

医保药品编码标准已在天津、河北、辽宁、江苏、安徽、江西、广东等7省份落地应用；

河北、江苏、浙江、安徽、湖北、四川等6省也已应用于DRG或DIP（基于大数据的病种分值）付费。

Nature子刊：“AI制药”新时代！人工智能预测更好的抗癌药物组合

Bio生物世界：近日，芬兰阿尔托大学、赫尔辛基大学和图尔库大学的研究人员在 Nature Communications 杂志上发表题为：Leveraging multi-way interactions for systematic prediction of pre-clinical drug combination effects 的研究论文。

在这项研究中，研究团队开发了一种人工智能算法——comboFM，它可以精确预测不同抗癌药物的组合是否可以对癌细胞形成联合杀伤作用。这一新的人工智能模型是用从以前研究中获得的大量数据进行训练的，为系统预筛选药物组合提供了十分高效的手段。

这项研究开发出一个全新的、快速而高效的药物组合人工智能算法，并且研究人员通过该算法成功预测到一种以前未被发现的联合用药组合。这将帮助医学研究者从数千种药物组合中优先选择哪一种进行进一步的研究，极大地缩短了药物组合开发进程！

Science子刊：直接向大脑注射AAV病毒，治疗婴儿罕见致命遗传病

Bio生物世界：日前，威尔·康奈尔医学院 Ronald Crystal 等人在 Science 子刊 Science Translational Medicine 杂志上发表了题为：Slowing late infantile Batten disease by direct brain parenchymal administration of a rh.10 adeno-associated virus expressing CLN2 的研究论文。

研究团队通过AAVrh.10病毒载体直接将CLN2编码基因递送到CLN2病患者大脑，18个月观察结果表明，该基因疗法安全性良好，能够显著提高患者神经系统中TPP1蛋白表达水平，有效缓解患者语言能力和行动能力的衰退。

该AAV基因疗法，不需要频繁用药，更为方便，但是效果要低一些。因此，还需要进一步探索更有效的中枢神经系统基因递送策略，同时考虑联合免疫治疗以及提高治疗剂量等多种方式，提高基因治疗效果。此外，为了获得更好治疗效果，CLN2病的基因治疗应尽早开始，最好在出现症状前就开始治疗，这就需要早期基因筛查，将CLN2病添加到产前诊断和新生儿普查之中。