CSCO 2021| CDE专场：以临床价值为导向，科学推进抗肿瘤新药研发

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关键词：肿瘤肿瘤新药药研发临床新药瘤药研发

资讯来源：CSCO

发布时间： 2021-09-27

9月26日，2021 CSCO年会进入第二天。肿瘤新药上市的“守门人”—— 国家药品监督管理局药品审评中心(NMPA CDE)每年都通过CSCO-CDE专场的形式，公平、公开、科学地宣讲国家药品监督管理局（NMPA）的方针政策；与制药、临床领域的同仁们进行交流，回应行业需求；并传递监管机构对于支持产业发展、支持创新的讯号。作为CSCO年会关注度最高的专场之一，今年依旧由CDE化药临床一部杨志敏部长挂帅，带领CDE的多位审评员们一起在CSCO这一高规格、高质量的平台上汇报成果，答疑解惑。

以临床价值为导向

科学推进抗肿瘤新药研发

马军教授和秦叔逵教授

Session 1由哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授和东部战区总医院秦叔逵教授担任主持。

马军教授 表示，CSCO与CDE的合作已经近10年，CSCO-CDE专场已成为CSCO年会的惯例，在业界影响力十分广泛。近年来，为贯彻落实《“健康中国2030”规划纲要》，到2030年实现我国总体癌症5年生存率提高15%，CDE出台了100多份文件以及一系列的法律法规和指导原则用以深化药品审评改革。通过药品审评制度改革，过去三年才能获批的药物，目前最快可以缩短到九个月。即使在去年特殊的疫情时期，血液肿瘤领域仍然有19种药物被批准上市，而今年已经有18个药品（血液肿瘤领域）被批准上市，这些成绩的取得都离不开CDE的决心和努力。

CSCO CDE

2021年

中国抗肿瘤新药审评情况报告

杨志敏部长

杨志敏部长 以一篇题为《2021年中国抗肿瘤新药审评情况》的报告拉开CDE专场序幕。她从审评工作情况、思考与努力、挑战与展望3个方面进行汇报。

她首先介绍了2021年我国抗肿瘤药物IND和NDA的申报和审评情况。从IND申报与审评情况来看，中国抗肿瘤IND申报数量逐年增加，截止到2021年9月中国抗肿瘤药物IND数量占全球的比例为26.1%，国产药占IND申报数量的74.4%（2020年为68.9%）。在IND申报中，大分子生物药研发极为活跃，增加幅度显著高于小分子化合物。肺癌、乳腺癌等高发瘤种依旧是研发热点，而肝癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌等我国的高发瘤种研究也显著增加，胃肠道间质瘤、神经纤维瘤等罕见病肿瘤开始得到关注。通过生物标记物细分人群，研究人群更加精准。同时研究者们更加注重基础研究与转化，深化致病机制研究，探索并发现新的肿瘤分子分型。

从NDA的申报和批准情况来看，今年的国产新药批准数目首次超过进口药物。截止2021年9月10日，共批准抗肿瘤新药45个，首次获批上市产品17个（国产9个，进口8个），已上市产品新增适应症28个（国产14个，进口14个）。除此之外，精准人群的治疗选择持续增加，13款bio-marker驱动的精准靶向治疗药物获批，均有非常明确的bio-markers和相对成熟的伴随诊断方法。多项“第一”出现：第一个国产ADC、第一个双免疫联合药物、第一个免疫治疗用于中国特色肿瘤鼻咽癌、罕见肿瘤和儿童肿瘤新药均有获批。

审批改革以后，优先审评审批的重要性日益突出。共有30款产品通过优先审评路径获得批准。其中，临床急需2款；单臂附条件批准9款（占30%）；随机对照附条件批准6个（20%）；优先审评的中位HR=0.44。

除了审评工作汇报，杨部长还针对审评工作的思考和改进，挑战及展望等内容进行了详细阐述。最后她总结道，中国创新药物研究的挑战和机遇并存，全球化是未来的研发趋势，我们需要 以患者为中心，以临床价值为导向，以上市为目标， 但不能上市为终点， 要全生命周期的管理好患者，使药品最大限度地发挥益处。

李进教授、郭军教授

Session 2由同济大学附属东方医院李进教授、北京大学肿瘤医院郭军教授担任主持。

CSCO CDE

全球同步研发

为患者带来希望

邹丽敏

CDE化药临床一部高级审评员邹丽敏以《抗肿瘤新药全球同步研发的审评考量》为题作报告，她从加入全球通研发的必要性和可行性、推动新药全球同步研发的关注重点及不同环节切入全球同步研发的挑战三方面进行阐述。

她表示，虽然目前中国的新药水平较国际领先水平尚有距离，但加入全球同步研发就意味着我们可以拉平起跑线同时出发，有望从追赶到独立审评。对于监管机构、研究者和申请而言，加入全球同步研发或将面临更大的挑战，但是CDE鼓励大家通过这种方式为中国患者带来更多的希望。

CSCO CDE

附条件批准

门槛是什么？

张虹

为鼓励创新和满足临床急需，NMPA设立了突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序4个加快通道。随着药审制度的深化改革，快速通道的重要性逐渐显现，这也是推动“好”的肿瘤药品快速上市的重要手段。

CDE化药临床一部高级审评员张虹作了《抗肿瘤新药附条件批准的审评考量（侧重于 RCT 设计的附条件批准）》的报告，深入分析了抗肿瘤药物附条件批准的相关政策，全面介绍了吡咯替尼附条件批准上市的案例。

她指出，附条件批准作为加快药物上市的重要途径，其的主要目的在于以临床价值为导向鼓励药物创新，加快临床急需且具有突出临床价值的药品上市，增加药品可及性。其中，附条件批准关键研究中的疗效应显著高于(历史)对照，其上市后的研究需进一步确证药品的临床获益。她鼓励大家积极探索可用于预测药物临床获益的替代指标以及创新性的临床试验设计模式用于附条件批准；同时强调，与监管机构进行充分良好的沟通交流是附条件批准的前提。

CSCO CDE

统计之痛

如何解决？

高丽丽

CDE 统计与临床药理学部审评员高丽丽作了《抗肿瘤新药统计学相关指导原则介绍》的报告。她从抗肿瘤新药相关统计学指导原则的起草背景，审评考量等方面进行阐述，并强调在抗肿瘤新药的统计学设计中，其关键考量点在于“巧设计、预定义、保质量、勤沟通”。

江泽飞教授、杨志敏部长

Session 3由解放军总医院江泽飞教授、杨志敏部长担任主持。

CSCO CDE

以患者为核心

以临床价值为导向

唐凌

7月2日，CDE发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》，并引起行业热议。本次CSCO－CDE专场上，CDE化药临床一部审评员唐凌针对《以临床价值为导向的抗肿瘤新药研发》及相关政策进行分享。

什么是以患者为核心，以临床价值为导向？唐老师表示，在临床研发过程中先了解患者需求，通过新药研发来解决和满足患者需求，最后患者参与临床试验，由临床试验交出答卷，证明药物解决了患者问题，这一发现问题、解决问题、论证结果的过程即是。

“以临床价值为导向的药物研发”这一概念早在2015年就已经提出，针对如何践行“以临床价值为导向”这一原则，她从加强机制研究、提高精准化治疗、改善药物安全性、改善治疗体验和便利性、关注治疗需求的动态变化及减轻受试者负担等方面进行详细阐述，强调药物研发要紧扣立题，不忘初心。

CSCO CDE

沟通交流科学为本

蹄疾步稳多快好省

周明

CDE化药临床一部高级审评员周明作题为《抗肿瘤药物临床沟通交流策略及案例分析》的报告。周老师表示，自2015年改革开始，临床沟通交流就贯穿着抗肿瘤新药临床研发的始终，其重要性不言而喻。他分析了近三年抗肿瘤药临床沟通交流的情况，并总结了临床沟通交流的常见问题，并通过案例分析，提出了相应的解决策略和办法。

最后他提出，申请人应制定匹配临床开发计划和推进能力的临床沟通策略，着重强调注重沟通时自身临床数据的充分性，同时要提高重要问题、跨专业问题敏感性。希望申请人以“科学为本、蹄疾步稳、多快好省”为行动原则，CDE也将进一步做好技术服务，与审评人携手共促抗癌新药研发。