美国FDA批准了Precigen公司的HPV治疗性疫苗的IND申请，即将启动临床试验丨医麦猛爆料

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2021年1月7日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，专注于开发创新基因和细胞疗法的Precigen公司宣布，美国FDA已经批准了其候选产品PRGN-2012的IND申请，以启动I期临床试验，用于治疗复发性呼吸道乳头瘤病（recurrent respiratory papillomatosis，RRP）成人患者。

RRP是一种由人乳头瘤病毒6型（HPV 6）或HPV 11引起的罕见上呼吸道和下呼吸道致命性肿瘤性疾病。RRP根据发病年龄分为青少年和成人，青少年RRP的发病率为4/10万人，成人为2-3/10万人。目前，RRP尚无治愈的方法，标准治疗是内镜下反复消融或切除乳头状瘤病变。

但是手术后，乳头状瘤复发常见，需要再次重复的手术进行切除。RRP会引起声音改变、喘鸣、气道阻塞、肺容量减少和/或阻塞性肺炎。以及在少数情况下，1%到3%的RRP病例可以转化为侵袭性鳞状细胞癌。

PRGN-2012是一款“现货”治疗性疫苗 ，具有优化的抗原设计，使用Precigen公司大猩猩腺载体技术，这是该公司专有的AdenoVerse平台的一部分，PRGN-2012可诱导免疫应答针对HPV 6或HPV 11感染。大猩猩腺载体技术具有许多优势，包括能够重复给药，不能再体内复制，提高安全性，具有较大的有效载荷能力。在临床前模型中，PRGN-2012已经显示出对HPV 6或HPV 11感染的强大而特异性的免疫反应。

即将启动的动I期临床试验将在标准治疗手术切除乳头状瘤后，将PRGN-2012作为辅助免疫疗法以3+3的剂量递增进行给药。患者最多接受四次PRGN-2012的注射，该研究的主要目的旨在确定PRGN-2012的安全性和耐受性以及II期推荐剂量（RP2D）。I期临床试验将在每个剂量水平队列招募3-6名患者，并以最大剂量治疗12名患者。

Precigen公司与美国国家癌症研究所(NCI)的癌症研究中心(CCR)签署了作研究与开发协议（CRADA），对RGN-2012进行研发。CRADA的签署使得该公司能够快速有效的将RGN-2012推进临床，I期临床试验将由美国国立卫生研究院国家耳聋和其他沟通障碍研究所(NIDCD)转化肿瘤免疫学部门首席研究员Clint T. Allen博士和CCR NCI生殖泌尿系恶性肿瘤分支助理研究医师Scott M. Norberg领导。

Precigen公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士表示：“RRP患者迫切需要辅助治疗方案，以减少破坏性的重复外科手术以去除乳头状病变的数量。RGN-2012是我们与NCI合作的第二个AdenoVerse免疫疗法IND，这证明了我们牢固的合作关系以及我们共同合作的能力，可以在患者需求未得到满足的情况下快速发展有希望的资产。” 

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Precigen公司的非病毒CAR-T

相较于免疫疫苗，Precigen更令人关注的是其基于“睡美人”技术平台（SB系统）的CAR-T疗法，Precigen拥有两款进入临床阶段的非病毒通用CAR-T，分别是针对卵巢癌的PRGN-3005 UltraCAR-T UltraCAR-T和针对AML和MDS的PRGN-3006。

 ▲  图片来源：Precigen官网

PRGN-3005和PRGN-3006均采用Precigen公司的UltraCAR-T治疗平台开发，这个平台可消除细胞体外扩增，缩短制造时间，并能做到非病毒基因转移后仅一天即可对患者实施CAR-T治疗。

PRGN-3005 UltraCAR-T是一种多基因CAR-T细胞疗法，采用Precigen公司先进的非病毒基因传递系统，共同表达一种嵌合抗原受体（可优先靶向肿瘤细胞上的MUC16）、膜结合白细胞介素-15（mbIL15）和和一个杀伤开关（kill switch）。目前正在进行1/1b期临床试验，以评估治疗复发或难治性急性髓细胞性白血病（AML）或高危骨髓增生异常综合征（MDS）的患者。

PRGN-3006 UltraCAR-T是一款多基因CAR-T细胞疗法，采用Precigen公司先进的非病毒基因传递系统，共同表达一种嵌合抗原受体、膜结合白细胞介素15 (mbIL15)和一个杀伤开关（kill switch）。PRGN-3006 UltraCAR-T正在进行1/1b期临床研究，目前正处于剂量递增阶段，已经清除了较低的剂量水平，并证明了PRGN-3006 UltraCAR-T能够成功生产。

参考资料：

https://investors.precigen.com/news-releases/news-release-details/precigen-announces-clearance-ind-initiate-phase-i-study-prgn

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