IPO早知道 | Dynacure：反义寡核苷酸治疗罕见病公司申请IPO上市

Dynacure提交1亿美元初步招股书，IPO前持股>5%的机构如下： 

截止IPO前共融资约8580万欧元（约1亿美元），投资者包括Andera Partners, Bpifrance, Eurazeo Investment Manager (f/k/a Idinvest Partners), Kurma Partners, Perceptive Advisors, Pontifax, Sphera和Tekla Capital Management。

Dynacure是一家临床阶段公司，成立于2016年，专注反义寡核苷酸（ASO）治疗罕见神经肌肉疾病，是Ionis Pharmaceuticals与法国研究中心遗传学与分子和细胞生物学研究所合作的一部分。 

主要在研管线DYN101是单链化学合成的核酸类似物，与目标DNM2 mRNA的结合会募集RNAse H（一种切割和降解RNA的酶），降低RNA水平从而减少DNM2蛋白质的表达，指征肌管/中央核肌病（myotubular and centronuclear myopathies），在欧美、日本预计4000-5000人受此影响，目前没有被FDA和EMA获批的疗法的，在研的包括Audentes Therapeutics基于AAV的基因疗法。 

DYN101目前在欧洲进行临床1/2期研究UNITE-CNM，并计划在2021年下半年扩大至美国的试验中心，公司计划在2022年下半年公布中期数据包括药代动力学和安全数据，2023年公布最终数据。该管线已获FDA和EMA孤儿药认定。