速递！中因科技第3款眼科基因治疗产品获FDA孤儿药资格

 收藏

关键词：眼科孤儿药治疗FDA基因药

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-08-10

▎药明康德内容团队报道

8月9日，中因科技宣布，其基因编辑治疗产品ZVS203e-2注射液获美国FDA授予孤儿药资格，用于视网膜色素变性的治疗。根据中因科技公开资料，这是该公司在眼科遗传病领域第3款获得孤儿药资格的基因治疗药物。

视网膜色素变性（RP）是一种以感光细胞和色素上皮细胞共同发生退行性病变为特征的遗传性视网膜疾病。大多数患者儿童期或青少年期发病，临床初始表现是夜盲，随着病情进展视野进行性缩小伴中心视力下降，中老年时期影响黄斑而导致失明。公开资料显示，目前已知RP与超过100个不同基因的突变相关，具有典型的遗传异质性，通过导入正常基因，对突变基因进行替代或表达抑制治疗是此领域研究开发的热点。

根据中因科技官网介绍，RHO是最早发现的RP致病基因，约30%-40%的常染色体显性遗传视网膜色素变性（adRP）由该基因所致，是adRP最主要的致病基因。基因编辑治疗项目ZVS203e主要是将RHO基因中的突变位点修复，使其恢复表达正常的RHO基因产物，进而恢复视网膜细胞正常功能，最终达到恢复患者视力的目的。

2022年6月，中因科技宣布ZVS203e-1注射液获得FDA孤儿药资格。本次，ZVS203e-2注射液获FDA孤儿药资格。这两款均为用于治疗RP的基因编辑治疗产品，已初步完成非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。

除了上述两款产品，中因科技的基因替代治疗产品ZVS101e注射液（重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液）也于2021年8月获FDA授予孤儿药资格，用于治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）。80%~90%的BCD患者是由CYP4V2基因突变所致，BCD患者在视网膜下腔注射ZVS101e注射液后，可在视网膜色素上皮细胞中表达CYP4V2蛋白，表达出的CYP4V2 蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。根据中因科技官网资料，目前此项目的临床前研发阶段已经完成，已经进入Pre-IND阶段。

参考文献：

[1] 中因科技第三款眼科基因治疗产品获美国FDA孤儿药资格认定. Retrieved Aug 09，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/VmRgYW_wrGqT53W3X9fCgw

[2]喜讯！中因科技又一眼科基因治疗产品获美国FDA孤儿药认定. Retrieved Jun 14，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/3K9KWTRNNkMCDOgbr-GoiA

[3]中因ZVS101e注射液取得美国FDA孤儿药资格认定. Retrieved Aug 16，2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/F-7PgpkOY3rkZUkmvoA1Jg

本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。