近日，亚盛医药在研新药又获得一项美国FDA授予的孤儿药资格。根据新闻稿，截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得共计12项FDA授予的孤儿药资格，继续刷新中国药企的记录。
今日，我们就来看看亚盛医药都有哪些在研产品获得
孤儿药资格。
HQP1351是亚盛医药开发的第三代BCR-ABL抑制剂，它对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，可用于治疗一代、二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药的CML患者。目前，HQP1351已在中国递交新药上市申请，并被纳入优先审评，拟用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药后并伴有T315I突变的CML慢性期或加速期的成年患者。早前，HQP1351还在中国被纳入突破性治疗品种。
2020年5月4日，亚盛医药宣布其核心在研品种HQP1351获FDA授予孤儿药资格，用于治疗慢性髓性白血病。这是亚盛医药获得的首个孤儿药资格。CML是一种罕见的恶性血液疾病，在美国年发病率约为1.9/10万人。随着靶向BCR-ABL的TKI的上市，CML的治疗方式得以革新，并为患者带来显著的临床效益。但获得性耐药一直是CML治疗的一个重要挑战，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。
适应症：1）华氏巨球蛋白血症；2）慢性淋巴细胞白血病；3）多发性骨髓瘤；4）急性髓系白血病；5）滤泡性淋巴瘤
APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而诱导肿瘤细胞凋亡，达到治疗肿瘤的目的。APG-2575是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂，正在美国、中国、澳大利亚、欧洲等全球多地开展多种血液肿瘤和实体瘤的临床研究。目前，APG-2575已有5项适应症相继获得FDA授予的孤儿药资格。
1）华氏巨球蛋白血症（WM）
：2020年7月15日，亚盛医药宣布APG-2575获FDA孤儿药资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症。这是亚盛医药从FDA获得的第二项孤儿药资格。WM是一种淋巴细胞肿瘤，以淋巴浆细胞浸润骨髓、同时伴血清单克隆性免疫球蛋白M（IgM）增高为特点。WM是一种罕见病，在美国约占非霍奇金淋巴瘤患者不到2%。目前各大指南推荐的WM的治疗方案下，很好部分缓解（VGPR）以上的较深缓解率很低，较多患者最终会复发或进展。同时，WM的中位发病年龄在70岁左右，患者身体状态常常不能够耐受强烈治疗。因此WM治疗效果的提高是临床迫切需要解决的问题。
2）慢性淋巴细胞白血病（CLL）
：2020年9月7日，亚盛医药宣布APG-2575获FDA孤儿药资格，用于治疗慢性淋巴细胞白血病。CLL是一种成人白血病，以外周血、骨髓、脾脏和淋巴结等淋巴组织中出现大量克隆性B淋巴细胞为特征。根据美国SEER（监测、流行病学和最终结局）数据库，2020年美国CLL患者低于20万人。现有的布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（BTK）抑制剂和Bcl-2抑制剂的开发，改善了CLL患者的预后，但医学上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治疗中达到深度缓解的、免化疗的治疗方案。
3）多发性骨髓瘤（MM）
；2020年10月中旬，APG-2575获FDA孤儿药资格，用于治疗多发性骨髓瘤。MM是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白过度生成。异常浆细胞在骨髓中聚集，可在体内多处骨组织形成肿瘤。这些细胞不仅无法行使正常功能，产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。除此之外，患者还会伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。尽管目前MM已有多种疗法，但仍有很多患者对所有获批疗法产生抗性，他们急需创新疗法。
4）急性髓系白血病（AML）
：2021年1月5日，亚盛医药宣布APG-2575获FDA授予孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病。AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，患者诊断时的中位年龄为68岁。尽管近年来AML在治疗方面取得了一定进展，但该疾病的5年生存率为25%-30%，因此临床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治疗手段。
5）滤泡性淋巴瘤（FL）
：2021年1月29日，亚盛医药宣布APG-2575获得FDA孤儿药资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤。FL是常见的一种惰性B细胞淋巴瘤，由生发中心B细胞的恶性增殖引起。尽管目前的治疗手段让FL患者的总生存期显著改善，但FL仍被视为是一种不可治愈的恶性肿瘤。大多数患者在接受初始治疗后有疾病复发或进展，并经历多次复发，需要后续跨线治疗。对于那些高危、早期复发、组织学转化、从现有治疗选择中复发或对现有治疗不耐受的患者而言，仍有较大的临床需求仍未得到满足。
适应症：1）胃癌；2）急性髓系白血病；3）软组织肉瘤；4）视网膜母细胞瘤；5）IIB-IV期黑色素瘤
APG-115是亚盛医药在研的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂。它对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。此前，它已在针对不可切除/转移性黑色素瘤或晚期实体瘤患者的2期临床试验中获得积极结果。目前APG-115正在开展多项临床试验，并已获得FDA授予的5项孤儿药资格。
1）胃癌
：2020年9月14日，亚盛医药宣布APG-115获FDA孤儿药资格，用于治疗胃癌。这是APG-115获得的首个FDA孤儿药资格。在美国，胃癌的发病率较低，被认为是一种罕见病。依据2020年美国国家综合癌症网络（NCCN）胃癌临床实践指南，目前推荐多学科综合治疗模式来治疗无法切除的晚期转移性胃癌患者。然而对于接受二线治疗的疾病进展患者，治疗选择少且预后较差，因此迫切需要新的有效治疗方法，来改善疾病进展和降低死亡率。
2）急性髓系白血病
：2020年10月9日，亚盛医药宣布APG-115获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病。AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，5年生存率大约在25%-30%，临床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治疗手段。
3）软组织肉瘤（STS）
：2020年10月底，APG-115获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤。软组织肉瘤是一组源于黏液、纤维、脂肪、平滑肌、滑膜、横纹肌、间皮、血管和淋巴管等结缔组织的恶性肿瘤，包括起源于神经外胚层的神经组织肿瘤，不包括骨、软骨和淋巴造血组织。未分化肉瘤常有较高的区域淋巴结转移率，一旦发生预后极差，其临床意义等同于内脏转移。
4）视网膜母细胞瘤（RB）
：2021年第一季度，APG-115获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗视网膜母细胞瘤。该病起源于原始视网膜干细胞或视锥细胞前体细胞，是儿童常见的一种原发性眼内恶性肿瘤，分为遗传型和散发型。遗传型RB属于常染色体显性遗传，致病基因RB-1属于抑癌基因，其编码的RB蛋白参与调控细胞周期的整个过程，如在胚胎期RB-1突变导致视网膜细胞缺少RB蛋白，则造成细胞增生并最终引发视网膜母细胞瘤。
5）IIB-IV期黑色素瘤
：2021年7月21日，亚盛医药宣布APG-115获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。黑色素瘤是一种潜在致命的皮肤恶性肿瘤，基于肿瘤的原位特征、厚度和溃疡程度、癌症是否扩散到淋巴结，以及癌症在淋巴结之外扩散的程度，可分为五个阶段。其中，第III期黑素瘤已经到达淋巴结区域，随着疾病进展还可能扩散到远处淋巴结或身体其他部位。尽管靶向疗法和免疫疗法等新治疗方式的出现，让黑色素瘤的临床治疗取得了前所未有的进展。但仍然有相当数量的患者，最终会出现耐药。
4、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252
APG-1252是亚盛医药自主研发的Bcl-2/Bcl-xL双靶点抑制剂，可通过选择性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白恢复细胞凋亡
。已有临床数据表明，APG-1252在SCLC及其他晚期实体瘤患者中具有良好的安全性，并初步显示疗效。目前，该产品正在中国、美国、澳大利亚开展多项单药或联合治疗小细胞肺癌、非小细胞肺癌等晚期肿瘤的1b/2期临床试验。
2020年10月9日，亚盛医药宣布APG-1252获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌。
肺癌在美国是导致癌症相关死亡的主要原因之一，按组织病理学分型可分为非小细胞肺癌（NSCLC）和SCLC两大类。其中，大约有13%-15%被划分为SCLC，这是一种罕见的、侵袭性较高的恶性肿瘤，5年生存率较低。特别是复发/难治性SCLC患者的治疗选择很少，且所有治疗方式的有效率都较为有限。
近年来，开发孤儿药适应症以期率先获得监管批准，已经成为中国新药走向国际的临床开发策略之一。根据美国《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），孤儿药资格的授予是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格的新药，有机会获得7年市场独占权，并在后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，如税费优惠、研发资助和方案协助、快速审批通道等。
希望亚盛医药这些获得孤儿药资格的在研产品，能在临床试验中取得积极进展，并早日为更多罕见病患者带来新的治疗选择。
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