前沿技术新动向|首个通用型CAR-T细胞疗法上市申请获验证；罗氏ADC药物Polivy在华上市申请获受理

在即将过去的一周，全球生物医药技术又有了新动向：

·首个通用型CAR-T细胞疗法上市申请获验证

·创新型细胞疗法公司融资1.09亿美元

·以AI开发新AAV载体，安斯泰来投入超16亿美元

·治疗FTD，基因疗法新锐融资8000万美元

·治疗癫痫，ASO药物临床结果积极

·小激活RNA疗法进入临床

·罗氏ADC Polivy在华上市申请获受理

·创新ADC达到关键性临床试验终点

·辉瑞布局创新蛋白降解技术

  重大事件

首个通用型CAR-T细胞疗法上市申请获验证

近日，T细胞免疫疗法领导者Atara Biotherapeutics宣布其通用型T细胞疗法tabelecleucel(tab-cel®)的上市许可申请(MAA)已得到欧洲药品管理局(EMA)全面验证。Tab-cel是一款靶向EBV阳性的通用型T细胞疗法，用于治疗Epstein-Barr病毒阳性的移植后淋巴组织增生性疾病(EBV+PTLD)患者。新闻稿指出，这是全球首个由监管机构审查的同种异体T细胞疗法。欧盟预计在2022年下半年给出是否批准决定。

细胞与基因疗法

创新型细胞疗法公司融资1.09亿美元

近日，专注于以细胞疗法治疗癌症的Acepodia公司宣布完成1.09亿美元C轮融资。本轮投资由曾在早期投资过视频会议平台Zoom的Digital Mobile Venture资本领投。据悉，本轮融资资金将用于进一步验证其独特的抗体偶联细胞（Antibody-cell Conjugation，ACC）技术平台，及推进管线研发进程。其管线中进展最快的是ACE1702，这是一款将NK细胞与靶向HER2的单抗结合在一起的疗法，目前已进行I期临床试验。

以AI开发新AAV载体，安斯泰来投入超16亿美元

12月2日，安斯泰来（Astellas）宣布与Dyno Therapeutics达成合作，将使用Dyno的CapsidMap™平台开发用于针对骨骼肌和心肌的基因治疗的下一代腺相关病毒(AAV)载体。CapsidMap平台以AI驱动，应用体内实验数据和机器学习来创建新型AAV衣壳。据悉，与传统方法不同，CapsidMap可同时优化跨多个器官的衣壳递送，其目标是为多种疾病提供更有效的全身治疗。根据协议条款，Dyno将收到1800万美元的预付款，并有资格获得里程碑付款等，合作总金额超16亿美元。

治疗FTD，基因疗法新锐融资8000万美元

近日，专注于基因疗法研发的AviadoBio公司宣布完成8000万美元的A轮融资。融资获得的资金将用于推进治疗额颞叶痴呆（FTD）的基因疗法进入临床，并推进包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）疗法在内的他产品管线进展。此次融资由 New Enterprise Associates (NEA) 和Monograph Capital 共同领投，LSP 以及种子投资者 Advent Life Sciences、Dementia Discovery Fund (DDF)、F-Prime Capital等参投。该公司的CEO兼董事会成员 Lisa Deschamp是诺华基因治疗公司前高级副总裁兼首席商务官，领导过诺华的全球神经科学业务和全球最贵药物基因疗法Zolgensma的全球商业化。

  核酸药物

治疗癫痫，ASO药物临床结果积极

12月3日，专注于RNA药物研发的Stoke Therapeutics在2021年美国癫痫学会(AES)年会上宣布，其在研疗法STK-001正在进行的I/IIa期临床试验获得积极结果。初步试验数据显示，70.6%（12/17）接受STK-001治疗的患者癫痫发作频率降低，且药物安全性、耐受性良好。STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，用于治疗严重进行性遗传性癫痫Dravet综合征。STK-001旨在通过利用SCN1A基因控调蛋白表达水平，从而减少癫痫发作和显着非癫痫合并症的发生。

小激活RNA疗法进入临床

12月1日，专注于研究小激活RNA（saRNA）疗法的MiNA Therapeutics宣布与新加坡国立大学癌症研究所合作的小激活RNA寡核苷酸药物MTL-CEBPA联合一线疗法的临床研究已进入I期临床阶段，针对肝细胞癌(HCC)晚期患者。首例患者已接受治疗。MTL-CEBPA是首个针对CCAAT增强子结合蛋白α(C/EBP-α)的治疗方法。

ADC

罗氏FIC抗CD79b ADC Polivy在华上市申请获受理

12月2日，CDE官网显示罗氏注射用维博妥珠单抗（Polatuzumab vedotin，Polivy）上市申请已获国家药监局受理，这是首个在国内申报上市的抗CD79b抗体偶联药物（ADC）。 维博妥珠单抗是一种first-in-class的抗CD79b ADC，于2019年在美国上市，也是FDA批准的首个化疗免疫疗法。

创新ADC达到关键性临床试验终点

近日，专注于以ADC治疗癌症的ImmunoGen公司宣布，其靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADCs）mirvetuximab soravtansine，在关键性III期临床试验中获得积极结果：在治疗对含铂疗法耐药的经治晚期卵巢癌患者时，mirvetuximab soravtansine达到32.4%的客观缓解率，5人达到完全缓解。该公司计划在2022年第一季度向美国FDA提交该药的生物制品许可申请（BLA）。

靶向蛋白降解

辉瑞布局创新蛋白降解技术

近日，专注于开发蛋白降解技术以治疗疾病的新兴生物制药公司珃诺生物(Ranok Therapeutics)公司宣布，与辉瑞就靶向蛋白质降解达成协议，拟议的研究将珃诺生物的创新靶向蛋白质降解 (TPD) 平台技术 CHAMP™（伴侣介导的蛋白质降解）技术应用于未公开的癌症药物靶点。据悉，该技术利用了细胞伴侣网络，有可能提高药物安全性和有效性。