药谷要闻 | 和记黄埔医药「索凡替尼胶囊」新适应症获批
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适应症获批药医药
资讯来源：张江药谷 + 订阅账号
发布时间：
2021-06-22
6月21日，国家药监局官网显示，张江科学城创新药企业和记黄埔医药索凡替尼胶囊新适应症（受理号：CXHS2000028）已获得NMPA批准，用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤患者。
这是索凡替尼胶囊获批的第2项适应症，去年12月30日，索凡替尼获国家药监局批准上市，用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者。此项适应症获批使索凡替尼成为所有肿瘤来源的高分化神经内分泌瘤患者具有潜力的治疗选择。
索凡替尼是和黄医药自主研发的一种新型口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。索凡替尼可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。
该项上市申请是基于一项代号为SANET-p的III期临床试验数据，该项研究旨在比较索凡替尼 vs 安慰剂治疗低级别或中级别晚期胰腺神经内分泌瘤患者疗效和安全性。
和黄医药于2020年ESMO线上年会上以口头报告的形式公布了该项研究积极结果。截至2019年11月11日的数据截止日，共有172名患者被随机分组（2:1）分别接受每日口服1次索凡替尼（N=113，300mg）或安慰剂对照治疗（N=59），28 天为一个治疗周期。
2020年1月，SANET-p研究的独立数据监察委员会（IDMC）于预设的中期分析中评估研究已经成功达到无进展生存期（PFS）这一预设的主要终点，并建议提前终止研究。根据研究者评估，索凡替尼治疗组患者的中位PFS 为10.9个月，与之相比，安慰剂组患者则为3.7个月（风险比[HR] 0.491；95% CI 0.391–0.755；p=0.0011）。在大部分主要的胰腺神经内分泌瘤患者亚组中均观察到了治疗疗效。索凡替尼组104例疗效可评估的患者中，客观缓解率（ORR）为19.2％，而安慰剂组53例疗效可评估的患者中仅为1.9％，疾病控制率（DCR）分别为80.8％和66.0％。
治疗疗效亦得到了盲态独立影像学审查委员会（BIIRC）的支持，索凡替尼组的中位PFS为13.9个月，而安慰剂组则为4.6个月（HR 0.339；95％CI 0.209 – 0.549；p <0.0001）。
索凡替尼具有可控的安全性特征，并且与既往研究中的观察结果一致。大多数患者均对索凡替尼治疗的耐受性良好，索凡替尼组中因治疗后出现的不良事件导致的停药比率为10.6%，安慰剂组为6.8%。
神经内分泌瘤（NET）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。神经内分泌瘤可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。获批的靶向治疗包括索坦®（苹果酸舒尼替尼）和飞尼妥®（依维莫司），用于治疗胰腺神经内分泌瘤或高度分化的非功能性胃肠道或肺神经内分泌瘤。
据Frost& Sullivan公司估计，2018年美国神经内分泌瘤新诊断病例为19,000例。值得关注的是，与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长。此外，据估计2018年美国神经内分泌瘤患者约141,000名。
在中国，2018年约有67,600例神经内分泌瘤新诊断病例。按照中国的发病率与流行率比例（incidenceto prevalence ratio）估算，中国总共或有高达300,000名神经内分泌瘤患者。
消息来源：医药魔方
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