治疗睡眠障碍，武田创新疗法正在开展2期临床！

▎药明康德内容团队报道

今 日，睡眠障碍问题再度登上微博热搜榜。 根据《人民日报》的报道，中国超3亿人存在睡眠障碍，这一话题迅速引起了广大网友的热议。

值得一提的是，睡眠障碍也是许多新药研发公司致力解决的问题。近期，武田（Takeda）开发的 一款在研食欲肽（orexin）激动剂TAK-994片 分别在美国和中国被授予突破性疗法认定和突破性治疗药物品种。该药拟开发的适应症正是睡眠障碍的一种—— 发作性睡病1型， 该病的主要表现之一为 日间过度嗜睡 。目前，TAK-994正在开展一项包含中国患者在内的国际多中心2期临床。

发作性睡病是一种罕见的获得性慢性神经系统疾病，会改变患者的睡眠-觉醒周期，分为发作性睡病1型（NT1）和发作性睡病2型（NT2）两类。发作性睡病1型大约占了发作性睡病的70%，此类疾病特征是日间过度嗜睡、出现猝倒（强烈情绪触发的肌肉张力骤然丧失）。患者可能经常会在工作或学习过程中入睡，生活质量受到严重影响。

食欲肽是一种神经递质，通常被认为是睡眠-觉醒周期的主要调节剂。研究表明，发作性睡病1型患者大脑中产生食欲肽的神经细胞大量丢失。因此，激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。

由武田研发的TAK-994是一款在研口服食欲肽-2受体（OX2R）激动剂，旨在选择性靶向食欲肽2受体。今年8月2日，武田宣布美国FDA授予TAK-994突破性疗法认定，用于治疗发作性睡病1型患者的过度日间嗜睡。9月3日，武田宣布中国国家药监局药品审评中心（CDE）也将TAK-994纳入突破性治疗药物品种，用于治疗发作性睡病1型。

图片来源：123RF

据悉，这一突破性疗法的授予是基于TAK-994的早期和初步临床数据。这些数据表明，武田的在研新药TAK-994可让发作性睡病1型患者日间觉醒的客观和主观测量结果得到显著改善。1期概念验证临床试验显示，TAK-994表现出能够维持发作性睡病1型患者清醒的疗效。

根据Clinicaltrial.gov网站公示信息，目前武田正在开展一项国际多中心2期临床试验。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多剂量口服的2期临床，研究旨在评估TAK-994用于伴有或不伴有猝倒的发作性睡病患者中的安全性、耐受性、药动学和药效学。试验在美国、日本、中国、意大利、法国和欧盟多个国家和地区进行。

希望武田TAK-994新药的后续临床研究顺利进行，并取得好的结果，早日为发作性睡病患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1A Study of TAK-994 in Adults With Type 1 and Type 2 Narcolepsy. Retrieved Oct 26，2021, from https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04096560?term=TAK-994&cntry=CN&draw=2&rank=1

[2] Food and Drug Administration Grants Breakthrough Therapy Designation to Takeda’s Investigational Compound, TAK-994, an Oral Orexin Agonist in Clinical Development for Narcolepsy Type 1 (NT1). Retrieved August 1, 2021, fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20210728005256/en
[3] 武田在研创新药物TAK-994获国家药品审评中心正式授予纳入“突破性治疗药物品种”. Retrieved Sep 03，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/2x03erzvwfgyhSNjLhtz_Q

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