全球首款！FDA批准硫代硫酸钠用于降低化疗引起的儿童听力损失

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关键词： FDA批准

资讯来源：医药魔方

发布时间： 2022-09-22

9月20日，FDA批准了Fennec Pharmaceuticals的硫代硫酸钠注射液（Pedmark）的上市申请，用于降低1个月及以上局部非转移性实体瘤的儿童患者因顺铂所致的听力损失，成为了该领域的首款药物。

受此消息影响，Fennec Pharmaceuticals股价上涨15.78%，总市值为1.99亿美元。

此次批准基于2项多中心、开放标签、随机对照的III期临床试验，用以评估在接受顺铂治疗的儿童患者中该药物的有效性和安全性。

SIOPEL 6研究共招募了114例肝母细胞瘤儿童患者，接受6个周期的以顺铂为基础的化疗治疗。结果显示，顺铂+Pedmark组中只有39%的患者发生了1级或更高级别的听力损失，而单用顺铂组听力损失的发生率为68%，研究达到主要终点。

另一项COG ACCL0431研究纳入了125例接受化疗的实体瘤儿童患者。结果显示，Pedmark+顺铂组和单用顺铂组患者的听力损失发生率分别为44%和58%。两项研究共同表明，Pedmark可显著降低局部非转移性实体瘤患者发生听力损伤的风险。

总体上，该药物的安全性和耐受性良好，两项研究中最常见的不良反应（≥25%）为呕吐、恶心、血红蛋白下降、低钠血症和低血钾症。

“对于顺铂导致听力损失的局部非转移性实体瘤儿童患者来说，Pedmark的获批上市是一个重大突破。顺铂是许多儿童恶性肿瘤的关键化疗药物；然而，它也可能诱导永久且无法逆转的双侧听力障碍。”Fennec Pharmaceuticals首席执行官Rosty Raykov表示：“得益于Pedmark，现在医生们获得了一个全新的治疗选择，以满足这些患者的治疗需求并规避耳毒性风险。”