2021年5月24日，纽约州布鲁克林，Brooklyn ImmunoTherapeutics（NYSE股票代码：BTX）目前是一家专注于探索细胞因子和基因编辑/细胞疗法在治疗癌症和血液疾病患者中的作用的生物制药公司，宣布已完成一笔2000万美元的融资，以推动mRNA基因编辑和细胞疗法技术的开发，该技术最近获得了Factor Biosciences和Novellus Therapeutics的许可。
该公司打算利用这笔资金开始将基因编辑，细胞疗法和纳米脂质颗粒平台转化成其新兴的临床计划，重点关注孤儿疾病，例如镰状细胞性贫血，家族性淀粉样变性病和癌症的细胞疗法。
“我们的Factor Biosciences和Novellus Therapeutics平台技术的独家许可代表了我们整体公司战略的关键组成部分，从该许可向开发新疗法的每一步进步，使我们更进一步地实现了成为拥有以下业务的平台公司的愿景下一代免疫疗法和细胞疗法正在开发多种产品。”Brooklyn ImmunoTherapeutics首席执行官兼总裁Howard J. Federoff博士评论道。
独家许可包括利用获得广泛专利的工艺来开发使用mRNA的基因编辑化合物，这种临床前数据表明它更有效，无免疫原性和无诱变性，可开发用于治疗多种实体瘤和血液适应症，镰状细胞性贫血的治疗方法，例如以及许多其他遗传性疾病。
许可平台还包括两个附加应用程序。第一种是mRNA细胞重编程方法，它被认为是效率最高的技术，也是一种可应用于同种异体和自体细胞的无足迹技术，并且结合了基于mRNA的基因编辑-以及专有的基因编辑蛋白-消除脱靶效应。它还包括专有的ToRNAdo脂质输送系统，该系统可将基于mRNA的非病毒载体有效地离体和体内递送至皮肤，脑，眼和肺组织。
关于Brooklyn ImmunoTherapeutics
Brooklyn ImmunoTherapeutics专注于探索基于细胞因子的疗法在治疗癌症患者中的作用，既可以作为单一药物，也可以与其他抗癌疗法结合使用。该公司还正在探索通过领先的基因编辑/细胞治疗技术，通过从Factor Bioscience和Novellus Therapeutics获得的新许可来推进肿瘤学，血液病和单基因疾病治疗的机会。
Brooklyn ImmunoTherapeutics最先进的计划是研究IRX-2在头颈癌患者中的安全性和有效性。在头颈癌的2A期临床试验中，IRX-2证明了整体生存获益。在其他实体瘤癌症适应症中，正在进行或计划进行其他研究。
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