中国上海、美国旧金山和马萨诸塞州剑桥,2022年7月13日——再鼎医药(纳斯达克股票代码:ZLAB;香港联交所股份代号:9688)宣布,国家药品监督管理局(NMPA)已经正式受理了同类首创的FcRn拮抗剂efgartigimod的新药上市申请,用于治疗全身型重症肌无力。
2021年12月和2022年1月,efgartigimod静脉注射剂型 (VYVGART®) 先后被美国食品药品监督管理局(FDA)和日本厚生劳动省(MHLW)批准上市。
efgartigimod是首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂,在美国使用商品名VYVGART®上市用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力,在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法(ISTs)没有充分应答的全身型重症肌无力成人患者。美国和日本的获批是基于efgartigimod关键性3期ADAPT研究中的药代动力学/药效学(PK/PD)、疗效和安全性数据的综合结果[2]。
*本文提及的药物和相关适应证尚未在中国内地获批/上市。
关于efgartigimod (VYVGART®)
efgartigimod是一款抗体片段,旨在减少致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体并阻断IgG循环。efgartigimod可与新生儿Fc受体(FcRn)结合,FcRn在全身中都有广泛表达,在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平,可潜在治疗已知由致病性IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病,包括:重症肌无力(MG),一种导致肌肉无力的慢性疾病;寻常型天疱疮(PV),一种以皮肤严重起泡为特征的慢性皮肤疾病;原发免疫性血小板减少症(ITP),一种表现为瘀斑和出血的慢性疾病;慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP),一种神经系统受损导致运动障碍的疾病。
efgartigimod是首个也是目前唯一在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂。efgartigimod正在ITP和其他IgG抗体介导的自身免疫性疾病成人患者中开展临床研究。
再鼎医药与argenx达成独家授权合作,在大中华区开发和商业化efgartigimod。
关于3期临床研究ADAPT
3期临床研究ADAPT是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性、多中心临床研究,旨在评估efgartigimod在全身型重症肌无力(gMG)患者中的安全性和疗效。北美、欧洲和日本共有167名成人gMG患者入组该研究并接受了治疗。无论抗体状态如何,患者均有资格入组ADAPT研究,包括乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR-Ab+)患者和未检测到AChR抗体的患者。患者以1:1的比例随机分配接受efgartigimod或安慰剂,共治疗26周。ADAPT研究旨在实现个体化治疗方式,包括初始治疗周期和可变数量的后续治疗周期。该研究主要终点是重症肌无力日常活动评分(MG-ADL)实现应答(连续4周或以上至少改善2分)的AChR-Ab+患者数量。
关于重症肌无力
重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病,常常会导致人体衰弱和可能危及生命的肌无力。据估计,中国大约有20万重症肌无力患者。超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力(gMG),可能影响全身骨骼肌,进而导致虚弱和早期疲劳。临床医生经常会遇到gMG患者复视和面部表情、言语、吞咽和活动困难。在更危及生命的情况下,MG能够影响控制呼吸的肌肉。在中国,当前的主要治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白等,但临床上缺少高级别循证医学证据支持的创新治疗手段,存在巨大的未满足需求。
关于再鼎医药
再鼎医药(纳斯达克股票代码:ZLAB;香港联交所股份代号:9688)是一家总部位于中国和美国、以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司,专注于为中国及全球患者提供肿瘤、自身免疫、感染性疾病和中枢神经系统领域的变革性药物。我们的目标是利用自身能力及资源为全球患者带来健康福祉。
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参考资料:
1. Nationwide population-based epidemiological study of myasthenia gravis in Taiwan, 2010.
2. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalized myasthenia gravis (ADAPT): a multicenter, randomized, placebo-controlled, phase 3 trial, The Lancet Neurology, 2021.