瘦身聚焦！罕见病药企拜玛林裁员120人，每年节省5000万美元

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关键词：药企药罕见病裁员

资讯来源：E药经理人

发布时间： 2022-10-08

裁员潮仍在继续。近年来，国内外生物医药企业上至Big pharma，下至Biotech纷纷传出裁员消息，人员市场动荡已成常态。

10月6日，罕见病生物技术公司拜玛林（BioMarin）宣布，将削减约120个工作岗位，约占全球劳动力的4%，其中大多数在拜玛林美国业务部门工作，预计此次裁员将在2022年12月31日前基本完成，或将产生2000万至2500万美元的遣散费。

对此，拜玛林解释道，此举是为了更好地集中投资，以推进其研发渠道，最大限度地提高其商业成功率和运营效率。管理层预计，从2023年起，此次裁员将为拜玛林每年节省约5000万美元。

裁员节流为Roctavian在美上市做准备

此次裁员所节省的资金怎么用？拜玛林在公告中表示，很大一部分将用于投资临床开发组合、早期管线等，包括为Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）在美国的潜在推出做准备，而其余部分将有助于实现公司提高盈利能力和扩大营业利润率的目标。

Roctavian是拜玛林今年的一款重磅产品，作为一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法，其优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

2022年8月，Roctavian获欧盟委员会（EC）批准有条件上市,用于治疗重度A型血友病成人患者，成为欧洲首款获批的血友病A基因疗法。此前，Roctavian已被美国FDA授予突破性药物资格（BTD）和再生医学先进治疗产品（RMAT），被EMA授予优先药物资格（PRIME），被FDA和EMA授予孤儿药资格（ODD）。

值得注意的是，拜玛林Roctavian虽已在欧洲上市，不过其在美监管并非一帆风顺，曾被FDA紧急刹车。 2020年8月，FDA拒绝批准Roctavian，理由并非因药物无效，而是因其2项临床研究结果产生差异。由于较为出人意料，此次拒绝被认为是近年来最令人震惊的监管决定之一。外媒评价称，“监管机构的决定令人吃惊，这可能将基因疗法治疗血友病的希望向后推迟数年。”

时隔两年，直到2022年9月，拜玛林重新向美国FDA递交其在研基因疗法Roctavian的生物制品许可申请（BLA），用于治疗严重血友病A成人患者。此次递交结合了之前FDA在2020年8月18日所发的完全回应信函（CRL）的回应，并包含GENEr8-1临床3期试验的2年结果，以及临床1/2期试验的5年追踪支持数据。

拜玛林预计10月底将得知FDA是否接受其BLA结果。

手握8种商业化产品

拜玛林成立于1997年，至今已走过25个年头，总部位于美国加州，是一家专注于罕见遗传疾病治疗的公司，目前已有8种商业化产品，包括Voxzogo和Roctaviian等知名药物。

半年报显示，拜玛林今年上半年该公司总收入为10.53亿美元，同比增长7%，产品销售净收入为9.6亿美元，同比增长10%。至2022年6月30日，该公司的现金、现金等价物和投资总额为15.22亿美元。

在所有商业化产品中，拜玛林销售额最高的产品为Vimizim，上半年实现销售额3.56亿美元，同比增长8%。而上半年实现突破性增长，主要得益于新上市产品Voxzogo的商业化，该产品上半年实现了5400万美元的销售。

Voxzogo是第一个用于5岁以上软骨发育不全（短肢侏儒症）患者的治疗，通过开放式生长板促进生长。早在2021年11月，拜玛林宣布，FDA已加速批准注射用Voxzogo，用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，可促进线性生长。目前，Voxzogo已在美国、欧洲、日本和澳大利亚获得批准。

凭借Voxzogo销售强劲，拜玛林将其2022年全年收入预测从20.5-21.5亿美元略微提高到20.6-21.6亿美元。此外，上半年，拜玛林Aldurazyme实现销售收入7800万美元，同比涨21%；Brineura净收入为7400万美元，同比增长28%。

如若Roctavian此次顺利登陆美国市场，或为拜玛林带来更为客观的销售收入。