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2022年5月20日，由中国儿童药物研发与产业化联盟（以下简称“儿药联盟”）主办，国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院与中国医药工业信息中心共同承办，山东达因海洋生物制药股份有限公司支持的罕见病药物研发与创新专题研讨会成功召开。近两万人次关注儿童药的产业同仁通过线上直播同步参会。
罕见病是一类发病率极低的疾病的总称。尽管发病率或患病率低是罕见疾病的重要特征，但是中国人口基数庞大，罕见疾病患者的绝对数量并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要的公共健康问题之一。在我国，罕见病存在定义不明确、病情复杂、基础研究不足、认知相对有限、单病种患者数量少且50%在儿童期发病等现状，相关药物研发面临诸多挑战。为更好地推动罕见病药物研发，满足罕见病治疗的临床需求，本次会议邀请了国内医疗机构、医药企业、科研院所代表，共同讨论罕见病药物研发与创新的现状及挑战。期待未来有更多的行业同仁加入罕见病药物研发中，逐步推进我国儿童罕见病用药保障，助力儿童健康成长！
罕见病用药的研发面临政策、技术、资金等多方面的挑战，需要全社会共同关注。儿药联盟愿携手各界，促进“政产学研医金”联动，加强相关部门与企业之间的沟通，共同推动儿童罕见病药物研发领域的政策交流、技术对接、转化落地等工作，打造儿童罕见病用药闭环产业生态圈，惠及更多儿童罕见病患者！
在“国内外罕见病药物注册临床试验概况分析及启示”的报告中提出，为推动我国罕见病药物研发与转化，期待研究者转换传统的研究设计理念，探索罕见病临床研究独特新颖的试验方法，提高临床试验设计和执行能力，发挥新技术在罕见病临床研究中的作用；同时，希望加大儿童罕见病药物研发激励政策和财政支持力度，不断完善罕见病药物相关配套政策体系，激励制药企业研发罕见病药物，进一步保障罕见病患者权益。
围绕“AI在儿童罕见病药物研究的应用前景”主题分享了AI与药物研发相结合应用的场景，主要包括：发掘药物靶点、挖掘候选药物、高通量筛选、药物设计、预测药物ADMET性质、病理生理学研究及新适应症的开发——老药新用。其中靶点筛选是近期AI+药物研发最热门的领域，其广泛应用也将推动老药新用达到新高度。期待AI在罕见病药物研发领域实现更多突破，破解罕见病药物研发难的困境！
在“以临床需求为导向的罕见病药物开发”的报告中，畅想了国内罕见病药物研发“bedside-bench-bedside”的新模式，期待更多的临床研究发现，可以有效与科研机构有效对接，开展技术合作与药物开发，最终回到临床应用中，解决罕见病用药的实际问题。
在我国，罕见病诊疗资源稀缺且诊治难，一直都是众多患者面临的难题。2022年5月9日发布的《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中提到，国家鼓励罕见病药品的研制和创新，支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制，鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。相信未来会吸引更多的企业、科研机构、专家学者共同加入罕见病药物研发，期待罕见病药物研发领域飞速发展的明天！
目前我国已建立并正在完善一系列的审评审批政策，以保证罕见病患者能有药可用。面对大多数罕见病高昂的治疗价格，用得起药和有药可用同样重要。希望我国积极探索建立罕见病药品医保准入机制，实现高可及性的罕见病药物使用闭环。
承担了十三五重大新药创制科技重大专项（以下简称十三五重大专项）“儿童用药品种及关键技术研发”课题任务。伴随基因重组、化学修饰、生物信息、药物递送等交叉学科技术的快速发展，未来数年内，多肽类药物在儿童药、罕见病药、孤儿药中的应用将更加广泛。希望联盟逐步建立和完善产学研对接机制，架起研究机构与生产企业的转化沟通桥梁，加速信息互通，搭建国内儿童罕见病用药更快转化落地的创新型平台。
波生坦口崩片是“十三五重大专项”课题任务之一。它可改善肺血管阻力，可提高运动能力，惠及3岁及以上患有特发性或先天性肺动脉高压的儿科患者。口崩片的特殊剂型设计提高了儿童患者用药依从性，有效避免了片剂、胶囊等服用时堵塞或窒息的风险，让患儿用药更安全。未来愿与更多致力于儿童罕见病用药开发的企业合作共享，提高儿童用药可及性。
北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。目前拥有14个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。公司将外部合作与内部研究相结合，开发下一代基因治疗技术。期待未来有更多创新产品上市，更好地满足国内罕见病临床实际用药需求。
基于患者用药呼声，同为“十三五重大专项”课题任务之一的二氮嗪口服混悬液成功立项，克服了原料、关键辅料、包材、给药器具短缺等各项挑战，攻克药物处方工艺及临床试验技术难点，现已完成上市前沟通交流。希望产品早日上市，满足患者用药需求。
上海医药积极布局罕见病用药领域，在已有产品线基础上，从创新药、改良型新药、老药新用等多个层面，不断拓展罕见病药物布局。结合中国高校、科研院所的创新研究基础，打通基础研究和产业化应用之间的鸿沟，做从基础研究开始的原始创新药，从而达到世界领先水平；建立集生产、销售为一体向产业开放的产业创新中心；依托真实世界数据，拓展药品适应症范围，实现老药新用，提高罕见病用药可及性。
关于中国儿童药物研发与产业化联盟
中国儿童药物研发与产业化联盟是在国家卫健委、工信部和药监局的联合支持下，于2020年8月成立的产学研协作平台。首批成员单位由包括科研院所、高等院校、医疗机构和制药企业在内的23家单位组成。
联盟旨在促进“政产学研医金”联动，探索建立含研发与转化、技术支撑体系、人才培养为一体的儿童药物研发与产业化平台，提升我国儿童药物的研发能力、转化效率和创新水平，引领儿童药事业持续、快速、健康发展。
如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001
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