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近日,Viridian Therapeutics宣布其用于治疗活动性甲状腺眼病(TED)的在研新药VRDN-001的1/2期试验获得了积极的初步结果。与共计需要接受8周治疗的获批疗法相比,VRDN-001有望将疗程缩短75%,同时具有良好的药效。
结果显示,在10 mg/kg队列中,83%的患者相比于基线时眼球突出减少≥2 mm(平均减少2.4 mm),且起效迅速,中位响应时间为3周;83%的患者的临床活动性评分(CAS,包括TED体征和症状的7点综合测量,共10分)达到0或1(意味着治疗效果达到或接近最高水平),相比于基线平均减少4.3个点;75%的患者的复视症状完全消退。安全性方面,VRDN-001显示出了良好的安全性和耐受性,没有报告严重的不良事件,也没有患者停药、出现高血糖或输液反应。该公司表示,更多剂量队列的数据将在2022年第四季度进行收集或公布。
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参考资料:
[1] Viridian Announces Positive InitialClinical Data from Ongoing Phase 1/2 Trial Evaluating VRDN-001 in Patients withThyroid Eye Disease (TED). Retrieved August 15, 2022, from https://investors.viridiantherapeutics.com/news-releases/news-release-details/viridian-announces-positive-initial-clinical-data-ongoing-phase
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