【好文推荐】关于中药儿童用药临床审评相关问题的思考

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关键词：药关于临床中药

资讯来源：医药地理

发布时间： 2023-03-24

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关于中药儿童用药临床审评相关问题的思考

Consideration on the clinical review in pediatric drug development of TCM

杨娜#，褚新颖#，刘炳林*(国家药品监督管理局药品审评中心，北京 100038)

摘要：“中医药理论、人用经验和临床试验相结合”三结合审评证据体系的提出非常利好中药儿童用药的研发。文章立足于中药儿童用药审评工作中遇到的问题，从临床审评角度对儿科中药复方制剂的研发策略提出相关意见和建议，以供相关人员参考。

关键词：儿童用药；中药；“三结合”审评证据体系；人用经验；真实世界研究

以下为文章节选

2019 年《中共中央国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》提出“构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合( 以下简称‘三结合’) 的中药注册审评证据体系”，随后《关于促进中药传承创新发展的实施意见》《关于加快中医药特色发展的若干政策措施》《国务院办公厅关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》也均对“三结合”审评证据体系的构建提出了相关要求，包括引入真实世界研究、循证医学证据等。在构建“三结合”审评证据体系的过程中，国家药品监督管理局药品审评中心( 以下简称“药审中心”) 相继发布了《中药新药复方制剂中医药理论申报资料撰写指导原则( 试行)》^[1]、《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则( 试行)》[2] 和《基于“三结合”注册审评证据体系下的沟通交流指导原则( 试行)》[2]，进一步指导基于人用经验的中药新药研发。

中药儿童用药有着悠久的历史，中药饮片及制剂一直广泛地直接应用于儿童人群。中医儿科学自唐宋时代起即为独立的临床分科，在辨证、诊断和遣方用药等理论方面有其独有的学科特点。在现代临床诊疗实践和中医药理论指导下，中药儿童用药针对儿童人群、儿科疾病特点专门组方，并在长期临床应用中积累了一定的人用经验。但由于伦理等原因，开展儿童人群临床试验的难度远远大于成人，尤其是难以通过大规模确证性临床试验获得患儿的研究数据，支持其用于每个特定年龄阶段的安全性和有效性。儿童用药研发通常是最大程度地利用已有数据，通过数据外推来完善和丰富儿科人群用药信息，减少不必要的儿童人群临床试验。但由于中药的复杂性和特殊性，通常无法通过药代动力学等研究判断药物的体内暴露效应关系在成人和儿童人群间是否相似，使得数据外推在中药儿童药物研发中受限。中药儿童用药的临床试验通常需要通过大规模的儿童临床试验确定临床定位、剂量等的合理性以及临床用药的有效性和安全性。在“三结合”审评证据体系下，通过对中医药理论、人用经验在研发决策中作用的分析获得临床使用信息，为减少儿童人群不必要的临床试验提供了可能。