速递！和誉医药抗FGFR4抑制剂获FDA孤儿药资格

▎药明康德内容团队报道

4月3日，和誉医药宣布，其在研的新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤（STS）。根据和誉医药新闻稿介绍，孤儿药是FDA对为治疗罕见病而开发的试验性新药和生物制剂授予的一种资格认定，可为其研发者提供一系列开发激励。

软组织肉瘤（STS）占儿童恶性肿瘤的7%和成人恶性肿瘤的1%。该病有50种以上亚型，包括横纹肌肉瘤（RMS），其治疗方法也越来越依靠亚型。研究发现，软组织肉瘤成人的预后比儿童更差，其5年总生存率大约在20%~50%。因此，患者迫切需要新的疗法来提高总体生存率。

ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂。FGFR属于酪氨酸受体激酶家族，包括四种受体亚型（FGFR1-4），该家族的受体激活在多种肿瘤的生长、增殖、存活以及转移中起着至关重要的作用。研究发现，在肝癌等肿瘤中经常存在FGFR4信号通路过度激活现象，因而在机制上通过抑制FGFR4的活性阻滞相关信号传导，可达到抑制肿瘤生长的目的。

前期研究显示，ABSK012对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。在临床前研究中，ABSK012在体外及细胞中均对野生型FGFR4及对临床开发中的FGFR4抑制剂具有耐药性的突变体表现出良好的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中展现了较好的体内功效。

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[1]和誉医药宣布其新一代抗FGFR4突变抑制剂ABSK012获美国FDA授予治疗软组织肉瘤的孤儿药认定 . Retrieved Apr 4, 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/0Nc6wXYjA6kSdAdhzUV8TA