本周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如：美国FDA已接受
葛兰素史克（GSK）在研双价RSV候选疫苗、Ascendis公司长效甲状旁腺激素前药等上市申请，并授予它们优先审评资格
；多款创新药在3期临床中达到主要研究终点，包括SGLT2抑制剂、靶向性放射疗法、基因疗法、血红细胞成熟剂
等等；
此外，还有多家新锐获得融资。
本文将节选其中部分重要进展做简单梳理，仅供读者参阅。
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：123RF
阿斯利康（AstraZeneca）与赛诺菲（Sanofi）联合开发的Beyfortus（nirsevimab）在欧盟全球首次获批上市，用以避免新生儿在他们第一个吸道合胞病毒（RSV）流行季节时因感染所造成的下呼吸道疾病。Beyfortus是为所有婴儿设计的长效抗体疗法。新闻稿指出，Beyfortus是首个受众覆盖广泛婴孩群体的单剂被动免疫药品，可保护包含足月、早产、健康或患有特定疾病的婴儿。
吉利德科学（Gilead Sciences）宣布FDA批准其药品Vemlidy（tenofovir alafenamide）的补充新药申请，用于治疗慢性乙型肝炎儿童患者。Vemlidy是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），此前已获FDA批准以一天一次的剂量治疗患有慢性乙型肝炎并带有影响肝功能的肝脏疾病成人患者。
葛兰素史克宣布
FDA接受其
在研双价RSV候选疫苗
的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。
若获批，该疫苗有可能成为第一个能够保护60岁以上成人免于因RSV感染而造成的下呼吸道疾病的疫苗。
此前，
欧洲与日本监管机构已接受该候选疫苗的上市申请。
Ascendis公司宣布FDA接受其在研药品TransCon PTH（palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的新药上市申请，并授予其优先审评资格。TransCon PTH是一种每日一次长效甲状旁腺激素前药。它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。
Cytokinetics公司与箕星药业在中国递交omecamtiv mecarbil缓释片的上市申请，并获得受理。公开资料显示，这是一种在研的潜在“first-in-class”选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂，已于今年2月在美国递交上市申请。箕星药业已与Cytokinetics公司达成约4亿美元的独家许可协议，共同推进该药治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）这一拟定适应症在大中华区的开发和商业化。
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与礼来（Eli Lilly and Company）联合宣布，双方合作开发的SGLT2抑制剂恩格列净在临床3期试验中达到主要终点，即此药物可显著减缓慢性肾病成人患者的肾脏疾病进展或心血管疾病死亡风险。该研究的详细数据公布于2022年美国肾脏病学会肾脏周，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。
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Actinium公司宣布其开发的靶向性放射疗法Iomab-B的关键性3期临床试验取得了积极顶线结果。与对照组相比，在骨髓移植后，更多接受Iomab-B治疗的患者完全缓解时间持续6个月以上。Actinium公司预计向FDA递交生物制品许可申请，为55岁以上无法使用现有疗法进行骨髓移植的AML患者提供治疗选择。
辉瑞（Pfizer）宣布其在研双价RSV候选疫苗RSVpreF在3期临床试验的积极顶线分析结果。数据分析显示，该疫苗保护力超过八成，即那些施打疫苗的怀孕妇女，其胎儿在出生开始的90天内，可有效避免感染严重性、需医护照顾的RSV相关下呼吸道疾病（严重性MA-LRTI）。辉瑞预计在2022年年底向FDA递交生物制品许可申请，并在随后几个月向其他监管机构递交上市申请。新闻稿指出，若获批，该候选疫苗将可能成为首个有效帮助初生婴儿的母体疫苗，协助避免因RSV感染而产生危及生命的呼吸道疾病。
Abeona公司公布其基因疗法EB-101在关键3期临床试验中取得积极结果。
数据显示，该试验达成两项共同主要终点，EB-101可显著改善隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的大型慢性RDEB伤口的愈合与疼痛程度。
Abeona公司预计于2023年第2季度向FDA递交该创新疗法的上市申请。
Nicox公司宣布其在研眼科疗法NCX470（0.1%）于临床3期试验的顶线分析中达成主要终点，即在治疗开角型青光眼或高眼压症患者上，与标准治疗药物相较达成非劣效性。NCX470（OT-301）是一种创新的化学药物。通过将一氧化氮介导的药效与比马前列素联合，该药可以激活眼睛的原生性及继生性房水流出，这种双重作用机制有助于提高眼内压的降低效果。值得一提的是，欧康维视生物拥有该药在大中华区、韩国及东南亚另外12个国家和地区开发和商业化的独家权利。
GSK宣布其在研药物gepotidacin的两项关键3期试验达主要终点，提早停止招募。根据新闻稿，此决定是基于该药治疗超过3000位单纯性尿路感染（uUTI，也称为急性膀胱炎）成年女性或青少年患者的预定疗效与安全性中期分析积极数据。Gepotidacin是一款具有全新作用机制的抗生素。GSK预计在2023年上半年向FDA递交新药上市申请。新闻稿指出，若获得批准，该药可能成为超过20年以来首个治疗uUTI的创新口服抗生素。
百时美施贵宝（BMS）宣布其血红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）于临床3期试验中达成主要终点。数据分析显示，Reblozyl作为一线疗法治疗需要血红细胞输注的极低、低或中度风险成人骨髓增生异常综合征（MDS）患者时，达成统计与临床上于血红细胞输注独立性的改善与血红蛋白水平的增加。
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Lusaris公司宣布完成6000万美元的A轮融资，以推进针对严重神经精神性疾病和神经系统疾病的疗法开发。现有的临床数据表明，5-甲氧基-N,N-二甲基色胺（5-MeO-DMT）有望为难治性抑郁症（TRD）患者提供良好的疗效。由于通过口服给药，5-MeO-DMT会被肠道和肝脏中的酶迅速代谢，因此无法产生足够的疗效。而Lusaris公司开发的LSR-1019是一种5-MeO-DMT舌下片剂，可在几秒钟内溶于舌下，无需用水即可吸收。Lusaris公司计划开发该药用于治疗TRD和其他严重的神经精神疾病。
Human Immunology Biosciences（Hi-Bio）宣布完成1.2亿美元融资并正式亮相。很多免疫介导疾病源于免疫细胞的功能失常，包括浆细胞、中性粒细胞、肥大细胞等等。Hi-Bio公司的目标是开发精准疗法来调节或者清除这些驱动疾病的细胞。该公司的两款在研疗法已进入临床试验阶段，分别为抗CD38抗体felzartamab和抗C5aR1抗体HIB210。
Alto Neuroscience宣布完成3500万美元的B轮融资，本轮融资使得该公司迄今为止的融资总金额达到7500万美元。Alto公司专注于开发靶向药物，来帮助精神障碍患者更快地康复。该公司在识别和区分精神功能的核心领域（认知、情感和睡眠过程）方面的工作已经催生了多种治疗方法，并且能够为预测患者的药物反应提供有力的支持。Alto公司处于临床阶段的产品管线涵盖了治疗抑郁症、创伤后应激障碍和其他精神健康疾病的候选药物。
智新浩正宣布完成亿元Pre-A轮融资，此次融资由磐霖资本领投，凯泰资本及上海新浩、深圳前海同威、利骞投资和腾迈投资跟投。智新浩正成立于2019年，专注于人体组织器官体外再造，首条产品管线为再生胰岛，有望用于具有胰岛损伤特征的糖尿病的移植治疗。
立凌生物宣布完成数千万元人民币天使轮融资，由薄荷天使基金和元生创投共同投资。公开资料显示，立凌生物聚焦于细胞内靶点，致力于研发个体化TCR-T细胞疗法和TCR双抗药物。该公司创始人为王文博博士，联合创始人为刘洪川先生。
可瑞生物宣布完成亿元级Pre-A+轮融资，本轮融资由阳光融汇、馨瑞医疗共同领投，隆门资本跟投。可瑞生物成立于2016年，致力于开发基于T细胞受体（TCR）的创新药物。本轮融资资金将用于多个创新的TCR-T细胞治疗产品与可溶性TCR蛋白药研发管线的推进，包括靶向KRAS G12突变的细胞治疗产品和靶向KRAS G12突变的TCR蛋白药物。
贝海生物宣布完成近2亿元B轮融资，本轮融资由羿凯创投领投，原有股东国中资本继续追加投资，元禾辰坤金谷资本、青岛泓腾、金航投资等跟投。贝海生物致力于以患者为中心开发临床需求未满足的肿瘤创新药。该公司的首个品种BH009是贝海生物利用难溶性药物增溶递送技术平台开发的多西他赛创新品种，完全不含有吐温80，有望为癌症患者提供一个更安全、有效的药物。
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